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AlnylamがHELIOSの探索的心臓エンドポイントからの新しい18か月の結果を提示-治験中のVutrisiranの第3相試験
RNAi 治療薬の大手企業である Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は本日、トランスサイレチンの治療のために開発中の研究用 RNAi 治療薬である vutrisiran の HELIOS-A 第 III 相試験における探索的心臓エンドポイントの 18 か月にわたる分析から得られた新たな肯定的な結果を発表しました。媒介性 (ATTR) アミロイドーシス。 この 3 か月の調査結果は、事前に定義された心臓のサブポピュレーションにおいて、ブトリシランによる治療が、外用プラセボと比較して、NT-proBNP のレベル、心臓ストレスの測定値、および心エコーパラメータ。
修正された治療目的(mITT)グループでは、心臓測定に対する一貫した有益な効果が観察されました。 さらに、計画された mITT 集団の患者コホートでは、ブトリシラン治療により、ベースラインでペルジーニ グレード >=2 の患者を含む評価可能な患者の大部分で、シンチグラフィ イメージングでのテクネチウムの心臓への取り込みがベースラインと比較して減少しました。心臓のアミロイド負荷の程度によって、TTR サイレンサーの利点が認識される場合があります。


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