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AlnylamがHELIOSのポジティブなトップライン結果を報告-多発性神経障害を伴うhATTRアミロイドーシス患者を対象としたVutrisiranの第3相試験
大手RNAi治療薬会社であるAlnylamPharmaceuticals、Inc。は本日、トランスサイレチン媒介(ATTR)アミロイドーシスの治療のために開発中の治験中のRNAi治療薬であるブトリシランのHELIOS-A第3相試験がその主要評価項目と両方の副次評価項目を達成したことを発表しました。多発神経障害を伴うhATTRアミロイドーシスの患者ではXNUMXヶ月で。
主要評価項目は、パチシランのAPOLLO第7相試験の過去のプラセボデータと比較した、9か月後の修正ニューロパシー障害スコア(mNIS + 3)のベースラインからの変化でした。 10つの副次的評価項目は、Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy(Norfolk QoL-DN)によって評価された生活の質の変化と、過去のプラセボと比較した時限10メートル歩行テスト(0.001-MWT)によって評価された歩行速度でした。 Vutrisiranはプライマリエンドポイント(p 0.001未満)を満たし、ノーフォークQoL-DNおよび10-MWTセカンダリエンドポイントのそれぞれについて統計的に有意な結果(p XNUMX未満)を達成しました。

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