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CRISPR遺伝子編集は遺伝性トランスチレチンアミロイドーシスの病気の原因となるタンパク質を減少させます
第1相試験の非盲検試験の結果は、治療が安全であることを示し、アミロイドが体の臓器や組織に蓄積する進行性および致命的な疾患に対して、より効果的で魅力的な治療の可能性を高めました。感覚の喪失、心臓の問題、または他の症状を引き起こします。 診断後の平均余命は約12年からXNUMX年です。 現在の治療は、タンパク質を安定させ、アミロイドの形成を遅らせるか、そのmRNAを分解することによってTTRタンパク質の産生を阻害し、それによってアミロイドの形成を遅らせるための長期治療を含みます。
NTLA-2001と呼ばれる新しい治療法は、0.1人の患者に0.3 mg / kgから半分、28 mg / kgで残りの半分に52回投与されました。 87日後、血清中のTTRタンパク質の濃度は、低用量を投与された患者ではXNUMX%減少し、高用量を投与された患者ではXNUMX%減少しました。


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