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血液に注入されたCRISPRは初めて遺伝病を治療します
遺伝子エディターCRISPRは、実験室で増殖した細胞の病気の突然変異を修正するのに優れています。 しかし、CRISPRを使用して遺伝性疾患を持つほとんどの人を治療するには、巨大なハードルをクリアする必要があります。分子はさみを体内に入れ、必要な組織のDNAをスライスすることです。 現在、医学の最初の段階で、研究者は致命的な神経と心臓病を引き起こす病気で生まれた人々の血液にCRISPR薬を注入し、そのうちのXNUMXつで肝臓による有毒タンパク質の産生をほぼ遮断することを示しました。
CRISPR治療がトランスサイレチンアミロイドーシスとして知られる病気の症状を緩和するかどうかを知るのは時期尚早ですが、今日報告された予備データは、一回限りの生涯にわたる治療である可能性について興奮を生み出しています。 「これらは驚くべき結果です」と、試験に関与していなかったペンシルベニア大学の遺伝子編集研究者で心臓専門医のキラン・ムスヌルは言います。 「それは私の期待をすべて超えています。」
ソース： https://www.science.org/content/article/crispr-injected-blood-treats-genetic-disease-first-time
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