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Eplontersenは、遺伝性トランスチレチン媒介性アミロイド多発神経障害(ATTRv-PN)のNEURO-TTRansform第III相試験の中間分析で共同一次および二次エンドポイントに会いました
遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイド多発ニューロパチー(ATTRv-PN)の患者を対象としたNEURO-TTRansform第III相試験から得られた肯定的な高レベルの結果は、アストラゼネカとイオニスのエプロンテルセンが35週で計画された中間解析でその共同主要評価項目を達成したことを示しました。 この試験では、エプロンテルセンは、血清トランスサイレチン (TTR) 濃度のパーセント変化という主要評価項目について、ベースラインから統計的に有意かつ臨床的に意味のある変化に達し、TTR タンパク質産生を減少させました。 エプロンテルセンはまた、外部プラセボ群と比較して、神経障害性疾患の進行の尺度である修正神経障害障害スコア +7 (mNIS+7) のベースラインからの変化という共同主要評価項目に到達しました。
高レベルの結果は、この試験が、ノーフォークの生活の質に関するアンケート - 糖尿病性神経障害 (Norfolk QoL-DN) のベースラインからの変化という副次的評価項目も達成したことを示しており、エプロンテルセンによる治療は、患者が報告した生活の質を外部プラセボ群と比較して有意に改善したことを示しています。 試験では、エプロンテルセンは、特に懸念されることなく、良好な安全性と忍容性プロファイルを示しました。


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