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イノテルセン:hATTRアミロイドーシス治療のエキサイティングな展望
新しい遺伝性ATTR(hATTR)アミロイドーシス治療薬であるイノテルセン(調査中のアンチセンス薬)は、米国食品医薬品局(FDA)の承認からほど遠くないかもしれません。 この3月に発表された肯定的な第50相データは、疾患のある患者の生活の質がXNUMX%向上したことを示しており、有効な治療法がないため、多くの問題が生じています。
Rare DiseaseReport®(RDR®)は、将来の治療についてさらに学ぶために、メイヨークリニックの腫瘍学者、内科医、血液専門医、内科医の議長であるMorie A. Gertz医師と話し合いました。治療が遺伝性のhATTR患者集団に影響を与える可能性があり、FDAからの承認を受けることがどれほど近いかを示します。
11年2018月1日、inotersenは欧州連合で遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(hATTR)の成人患者のステージ2またはステージXNUMXの多発性神経障害の治療薬として承認されました。

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