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IntelliaとRegeneronは、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスのCRISPR治療法である、NTLA-1の単回投与を実証する、更新されたフェーズ2001データを発表しました。これにより、疾患の原因となるタンパク質が急速に、深く、持続的に減少しました。
Intellia Therapeutics、Inc.とRegeneron Pharmaceuticals、Inc.は、トランスサイレチン(ATTR)の単回投与治療として開発されている、主要なinvivoゲノム編集候補であるNTLA-1の進行中の第2001相臨床試験からの肯定的な中間データを発表しました。アミロイドーシス。 本日発表された中間データには、15つの単回漸増用量コホートで治療された多発性神経障害(ATTRv-PN)患者を伴う0.1人の遺伝性ATTRアミロイドーシスが含まれています。 NTLA-0.3の0.7mg/kg、1.0mg / kg、2001mg / kg、およびXNUMXmg / kgの単回投与を静脈内注入により投与し、血清トランスサイレチン(TTR)タンパク質のベースライン値からの変化を各患者について測定した。
NTLA-2001による治療は、血清TTRの用量依存的な減少をもたらし、28日目までに最大の減少を達成し、52 mg / kg、87 mg /の86人の患者の平均減少はそれぞれ0.1%、0.3%、0.7%でした。それぞれkg、93 mg / kgの用量群、および1.0 mg / kgの用量群のXNUMX人の患者のXNUMX%。

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