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画期的なCRISPRトライアルは致命的な病気に対する約束を示しています
画期的な臨床試験の予備的な結果は、CRISPR-Cas9遺伝子編集を体内に直接導入して疾患を治療できることを示唆しています。
この研究は、CRISPR-Cas9コンポーネント(この場合は主に肝臓で作られるタンパク質を標的とする)が血流に注入された場合に、この技術が安全で効果的であることを示した最初の研究です。 この試験では、トランスサイレチンアミロイドーシスと呼ばれるまれで致命的な状態の87人が、遺伝子編集療法によるXNUMX回の治療を受けました。 全員が、この病気に関連する奇形のタンパク質のレベルの低下を経験しました。 テストされたXNUMXつの用量のうち高い方を受け取った人は、TTRと呼ばれるタンパク質のレベルが平均XNUMX%低下するのを見ました。

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