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医学の新時代:研究者は、ヒトにおけるinvivoゲノム編集のための最初のポジティブな臨床データを公開します
Intellia Therapeutics、Regeneron Pharmaceuticals、および臨床パートナーの研究者は、ヒトにおけるin vivoCRISPRゲノム編集の安全性と有効性をサポートする史上初の臨床データを公開しました。
米国、英国、ニュージーランドに拠点を置く研究者チームは、企業の主要なin vivoゲノム編集候補であるNTLA-2001が、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスに関連するタンパク質の用量依存的な持続的減少を引き起こしたことを研究で示しました。多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(ATTRv-PN)を患っているXNUMX人の患者への単回投与。

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