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CRISPR遺伝子編集により、希少疾患に対する独自の治療法が始まります
昨年65月、ドハティ(現在XNUMX歳)は、父親と同じ初期の呼吸症状を経験し始めました。 ヒマラヤをトレッキングした熱心なハイカーとして、彼は地元の丘の散歩に巻き込まれていることに驚いていました。 テストにより、ドハティが遺伝性のATTRアミロイドーシスを持っていることが確認されました。
しかし、ちょっとした朗報がありました。ドハティが30年前に診断されていたとしたら、治療の選択肢はありませんでした。これは、米国の希少疾患患者XNUMX万人以上にとって非常に一般的な状況です。 しかし、ドハティの医師であるギルモアは、彼のATTRアミロイドーシスを単回投与で治療する可能性のある画期的なゲノム編集療法であるCRISPRを使用した初期段階の臨床試験に参加する機会を彼に提供しました。

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