信頼できるリソース：ニュースと会議
最新の発表と集会
CRISPR遺伝子編集により、希少疾患に対する独自の治療法が始まります
昨年65月、ドハティ（現在XNUMX歳）は、父親と同じ初期の呼吸症状を経験し始めました。 ヒマラヤをトレッキングした熱心なハイカーとして、彼は地元の丘の散歩に巻き込まれていることに驚いていました。 テストにより、ドハティが遺伝性のATTRアミロイドーシスを持っていることが確認されました。
しかし、ちょっとした朗報がありました。ドハティが30年前に診断されていたとしたら、治療の選択肢はありませんでした。これは、米国の希少疾患患者XNUMX万人以上にとって非常に一般的な状況です。 しかし、ドハティの医師であるギルモアは、彼のATTRアミロイドーシスを単回投与で治療する可能性のある画期的なゲノム編集療法であるCRISPRを使用した初期段階の臨床試験に参加する機会を彼に提供しました。
ブックマークな性のあるコンテンツ
-
トランスサイレチンアミロイドーシスを理解するトランスサイレチンアミロイドーシスは、ゆっくりと発症します...
-
hATTRアミロイドーシスで最高の生活を送るためのヒントhATTRアミロイドと診断された後...
-
hATTRアミロイドーシスにおける満たされていないニーズhttps://www.oneamyloidosisvoice.com/wp-c...
-
アトララス試験とディフルニサルの使用に関する Q&A ディスカッション – ASG ウェビナー 7.15.23 – 7/7https://www.youtube.com/watch?v=UcxmPgZ7...
-
野生型ATTRアミロイドーシス（老人性全身性アミロイドーシス）アミロイドーシスは...
-
次のステップを踏む：hATTRアミロイドーシス診断後の生活hATTRアミロイドーシスと診断されている...
-
遺伝性ATTRアミロイドーシス：病気の負担と診断の課題遺伝性トランスサイレチン媒介（hATTR ...
このサイトでの体験を改善するために、クッキーを使用しています。 これには、当社のウェブサイトの基本的な機能に不可欠なCookie、分析目的のCookie、およびサイトコンテンツのパーソナライズを可能にするCookieが含まれます。 [同意する]またはこのサイトのコンテンツをクリックすると、Cookieを配置できることに同意したことになります。 好みに合わせてブラウザのCookie設定を調整できます。
さらに詳しく
このウェブサイト上のCookieの設定があなたに可能な限り最高のブラウジング体験を与えるために、「Cookieを許可する」に設定されています。 あなたのクッキーの設定を変更せずに、このウェブサイトを継続して使用するか、あなたは、あなたがこれに同意しているの下には「同意する」をクリックした場合。
