トランスサイレチン心アミロイドーシスの同定のための腰椎狭窄標本の分析

研究ID番号： NCT06034405

調子： 腰部脊柱管狭窄症、心アミロイドーシス、ATTRアミロイドーシス野生型、ATTR遺伝子変異、ATTRV122Iアミロイドーシス、心筋症、肥大型

ステータス： まだ募集していません

第一目的：

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CA）の高齢者を、病気の進行の早い段階で、疾患修飾療法が最も効果的な時期に特定すること。

この疫学調査の具体的な目的は次のとおりです。

以前に腰部脊柱管狭窄症 (LSS) の手術を受けたことがあり、脊椎標本にトランスサイレチン (TTR) アミロイド沈着の証拠があり、ATTR 心臓アミロイドーシスのリスクがある可能性がある被験者を特定すること。
脊髄組織内に限局したTTRを有する患者におけるATTR-CAを評価する。

この研究では以下の点についても検討します。

コンゴーレッド染色による腰部脊柱管狭窄症標本におけるアミロイドの有病率。
質量分析法によって測定されたアミロイドを有する被験者における TTR 沈着の有病率。
標準的な H&E 染色でアミロイドを組織学的に識別できる新しい人工知能技術の評価。
テクネチウムピロリン酸スキャン (Tc99-PYP) の心筋取り込みによる、被験者の脊椎における TTR および不確定アミロイド沈着のある被験者間の ATTR-CA 有病率の違い。

介入： Tc99-PYP または Tc99-HDMP スキャン

結果： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06034405

最終更新： 2023 年 12 月 28 日

開始日： 2023年9月

完了予定： 2028年5月

最終更新： 2023 年 9 月 14 日

サイズ/登録： 1663

研究の説明： これは、ATTR-CA 患者の特定を容易にすることを目的とした多施設前向きコホート研究です。研究者は、脊髄標本に TTR アミロイド沈着の証拠がある、以前に LSS 手術を受けた被験者を特定します。脊髄組織に局所的な TTR がある被験者は、現地訪問に招待され、ATTR 心臓アミロイドーシス (ATTR-CA) の臨床症状の存在について評価されます。

被験者は、核医学シンチグラフィー、TTR 遺伝子検査、臨床評価、心電図、心エコー検査を受けます。また、生活の質に関するアンケートも実施されます。ペルジーニ スコアが 2 (骨と同等の取り込み) または 3 (骨よりも取り込みが大きい) で、画像用放射性トレーサーが心筋に保持され、SPECT または SPECT/CT によって取り込みが心筋の性質であることが確認され、モノクローナル タンパク質の証拠がない被験者は、ATTR-CA と診断されます。

この研究は、ボストン医療センター、シーダーズ・サイナイ医療センター、クリーブランド・クリニック、コロンビア大学アーヴィング医療センター、タフツ大学医療センターの 5 つの研究施設で実施されます。メイヨー・クリニックは、脊椎標本の分析を行う病理学研究の中核となります。

被験者のほとんどは、1 日ですべての研究手順とアンケートを完了することが期待されます。

この研究では、最大 1663 人の患者が、メイヨー クリニックのコア ラボでコンゴ レッドを使用して脊髄標本を検査し、アミロイドの有無を調べることに同意します。アミロイドが検出された被験者のプール (33% または少なくとも 544 人) から、研究者は 163 人の参加者を募集して心臓表現型検査 (Tc99m および心臓評価) を受ける予定です。心臓表現型検査を受ける 163 人の参加者のうち、98 人は質量分析によって前駆タンパク質として TTR が特定され、65 人は質量分析によって不確定な前駆タンパク質が特定されます。

主な結果：

• 以前にLSS手術を受けた被験者のうち、脊椎標本にTTRアミロイド沈着の証拠があり、ATTR心臓アミロイドーシスのリスクがある可能性のある被験者の割合
  ATTR心臓アミロイドーシスのリスクがある人を特定する。研究者は脊髄の黄色靭帯標本を採取し、コンゴーレッドで染色し、脊髄標本でATTRアミロイドが陽性となった人をカウントする。
• 3年まで
  

二次的結果：

• 脊髄組織に限局したTTRを有する被験者のうちATTR-CAを有する被験者の割合
  6年まで

選択基準：

除外基準： 基準：

原発性アミロイドーシス (AL) または続発性アミロイドーシス (AA) が確認されました。
既知のTTRアミロイドーシス。
脊柱管狭窄症以外の適応症に対する腰椎手術。
活動性悪性腫瘍。
研究への参加を妨げる脳卒中、怪我、またはその他の医学的障害による障害。
認知症またはその他の精神疾患または行動疾患により身体に障害が生じること。
共同登録が承認されていない臨床試験への登録。
体重 >350ポンド。
研究要件に従うことができない、または従う気がない。
老人ホーム入居者。
主題がこの研究に参加するのに不適切となるその他の理由。

スポンサー： コロンビア大学

連絡先： マシュー・S・マウラー医学博士, 212-932-4537, [メール保護]

調査員： マシュー・S・マウラー、医学博士、コロンビア大学

トライアルセンターの場所：

• アメリカ合衆国、カリフォルニア
  ヒマラヤスギシナイ医療センター
  シュルティ・シャンタラム 310-248-8365, [メール保護]
  
  
• アメリカ合衆国、マサチューセッツ
  タフツメディカルセンター
  アヤン・パテル医師、 617-636-4184, [メール保護]
  
  
• アメリカ合衆国、マサチューセッツ
  ボストンメディカルセンター
  フレデリック・ルバーグ医学博士 617-638-8771, [メール保護]
  
  
• アメリカ合衆国、ミネソタ
  メイヨークリニック
  エレン・マクフェイル医学博士 507-538-1472, [メール保護]
  
  
• アメリカ合衆国、ニューヨーク
  コロンビア大学アーヴィングメディカルセンター
  ジェフェニー・デロスサントス、MHA、 212-932-4537, [メール保護]
  
  
• アメリカ合衆国、オハイオ州
  クリーブランド·クリニック
  マゼン・ハンナ医師、 216-444-3490, [メール保護]