遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスにおけるバイオマーカーの探索 | oneAMYLOIDOSISvoice
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遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスにおけるバイオマーカーの探索

重要な情報

研究ID番号: NCT05929209

調子: 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス

ステータス: 募集

目的:

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス (ATTRv、v はバリアント) は、トランスサイレチン (TTR) 遺伝子の変異による重篤で不均一な全身性疾患です。

疾患修飾療法が利用可能になったことにより、疾患の臨床的重症度を評価し、薬理学的治療の有効性をモニタリングできる信頼性の高いバイオマーカーが緊急に必要とされています。同時に、抗アミロイド療法の早期開始を可能にするために、発症前の被験者におけるATTRvアミロイドーシスの臨床発症の早期マーカーが必要である。

このプロジェクトでは、研究者らは 3 つの主な目標を達成しようとしています。発症前の被験者におけるATTRvアミロイドーシスの発症バイオマーカーを確立する。ミトコンドリア機能不全や免疫応答など、この多系統障害の根底にある新たな病因メカニズムを探索すること。

介入: 疾患バイオマーカーの評価

結果: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05929209

最終更新: 2023 年 12 月 31 日

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