心臓トランスサイレチンアミロイドーシスにおける局所的なシンチグラフィーによる DPD の取り込み。

研究ID番号： NCT05814380

調子： トランスサイレチンアミロイドーシス

ステータス： 募集

目的：

心臓トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシスは、容赦なく進行する臨床経過と予後不良を伴う浸潤性心筋症です。この疾患は、後天性野生型バリアント (ATTRwt) または遺伝性変異バリアント (ATTRm) の結果として、肝臓由来の前駆体タンパク質であるトランスサイレチンのミスフォールディングによって引き起こされます。単光子放出コンピュータ断層撮影法 (SPECT) を適用すると、より高い解剖学的解像度が得られ、個々の左心室セグメント内のアミロイド負荷の評価が可能になります。この研究は、3,3-ジホスホノ-1,2- の局所的な心筋分布のパターンを説明することを目的としています。 ATTRwt および ATTRm 患者におけるプロパンジカルボン酸 (DPD) SPECT の摂取量。 ATTRwt および ATTRm における左心室の縦方向のひずみプロファイルを含む、臨床的、生化学的、および心エコー検査を調査します。さらに、無症候性のATTRm変異保有者におけるDPD心臓取り込みの存在と程度を評価する予定です。これは前向き多施設観察研究です。この研究には、事前に書面によるインフォームドコンセントを得た後、シンチグラフィーでグレード1～3の心臓DPD滞留を有する連続患者が含まれる。さらに、ATTRm患者の一親等血縁者も登録される予定だ。患者は、ATTRm に関連する病的バリアントの存在を評価するために、TTR 遺伝子配列決定を受ける予定です。平面シンチグラフィー、SPECT、およびスペックル追跡心エコー検査の両方が、視覚的かつ定量的なアプローチを使用してレビューおよび解釈されます。

介入： 99mTc-DPDシンチグラフィー、採血、心エコー検査

結果： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05814380

最終更新： 2023 年 12 月 28 日

開始日： 2020 年 5 月 4 日

完了予定： 2024 年 3 月 1 日

最終更新： 2023 年 4 月 19 日

サイズ/登録： 100

研究の説明： 心臓トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシスは、容赦なく進行する臨床経過と予後不良を伴う浸潤性心筋症です。この疾患は、後天性野生型バリアント (ATTRwt) または遺伝性変異バリアント (ATTRm) の結果として、肝臓由来の前駆体タンパク質であるトランスサイレチンのミスフォールディングによって引き起こされます。単一光子放出コンピュータ断層撮影法 (SPECT) を適用すると、解剖学的解像度が向上し、個々の左心室セグメント内のアミロイド負荷の評価が可能になります。

この研究は、ATTRwt および ATTRm 患者における 3,3-ジホスホノ-1,2-プロパンジカルボン酸 (DPD) SPECT 取り込みの局所心筋分布パターンを記述することを目的としています。 ATTRwt および ATTRm における左心室の縦方向のひずみプロファイルを含む、臨床的、生化学的、および心エコー検査を調査します。さらに、無症候性の ATTRm 変異保有者における DPD 心臓への取り込みの存在と程度を評価します。

これは前向き多施設観察研究です。この研究には、事前に書面によるインフォームドコンセントを得た後、シンチグラフィーでグレード1～3の心臓DPD滞留を有する連続患者が含まれる。さらに、ATTRm患者の一親等血縁者も登録される予定だ。患者は、ATTRm に関連する病的バリアントの存在を評価するために、TTR 遺伝子配列決定を受ける予定です。平面シンチグラフィー、SPECT、およびスペックル追跡心エコー検査の両方が、視覚的かつ定量的なアプローチを使用してレビューおよび解釈されます。

収集されたデータは統計的に分析され、研究仮説が検証されます。研究を実施する前に、地元の生命倫理委員会の承認が得られます。実行されるすべての手順は、1964 年のヘルシンキ宣言およびその後の修正の倫理基準、または同等の倫理基準に従って行われます。

主な結果：

• 左心室局所の 99mTc-DPD 取り込み
  遺伝性心トランスサイレチンアミロイドーシス患者と野生型心トランスサイレチンアミロイドーシス患者における局所的な左心室の99mTc-DPD取り込みを比較する。
• 日1
  

二次的結果：

• 右心室の 99mTc-DPD 蓄積
  日1
• 無症候性の遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス変異保有者における 99mTc-DPD の心臓への取り込み
  日1

選択基準：

包含基準：

18歳以上、
書面によるインフォームドコンセントの提供、
シンチグラフィー検査におけるグレード1～3の99mTc-DPDの心臓貯留、またはATTR患者の第一度近親者

除外基準： 基準：

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