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軽鎖アミロイドーシスに対する化学療法および幹細胞移植における課題

重要な情報

ソース： カナダ心臓学ジャーナル

年： 2020

著者： イーライ・ムクタル、グレース・リン、マーサ・グロガン

要約/要約：

軽鎖（AL）アミロイドーシスは、臓器不全と死につながる進行性臓器機能障害を特徴とする全身性症候群です。 心臓は最も一般的に関与する臓器であり、短期および長期の生存の主要な決定要因です。 無傷の免疫グロブリンの断片である病原性遊離軽鎖はアミロイド形成タンパク質であり、クローン骨髄形質細胞によって分泌されます。 治療の目標は、これらの軽鎖の供給を遮断して臓器の回復を可能にすることです。 ALアミロイドーシスの治療法は、より一般的な形質細胞障害である多発性骨髄腫の治療に使用される治療法に基づいています。 しかし、ALアミロイドーシスの患者は多臓器不全を含む臓器機能障害を持っているため、一般的に治療耐性が低く、治療毒性が高くなります。 
 
残念ながら、毒性の結果と治療への耐性の難しさは、致命的な結果をもたらす可能性があります。 したがって、治療は、患者の安全性を最大化しながら、循環軽鎖の迅速かつ有意義な減少を達成するという目標のバランスを取る必要があります。 このアプローチは、関連する医学分野を含む学際的なアプローチによって最もよく達成されます。 このレビューでは、ALアミロイドーシスの患者を管理する際の課題について説明し、心臓管理に特に重点を置いた医師向けのガイドを提供します。 リスク適応アプローチにおける自家幹細胞移植と標準強度療法の役割に取り組み、一般的に遭遇する毒性の管理について説明します。 臓器反応を含む反応評価に関するガイダンスが提供されます。 治療選択肢の拡大に伴い、この疾患の転帰は継続的に改善されると予想されます。 それにもかかわらず、早期診断は、病気の負担と結果を改善するための最良のアプローチのままです。
 
組織： メイヨークリニック、米国

DOI： 10.1016 / j.cjca.2019.11.032

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