ソース： アミロイド：国際アミロイドーシス学会の公式ジャーナル

年： 2021

著者： ジョヴァンニ・パラディーニ、ステファン・O・シェーンランド、ヴァイシャリ・サンチョラワラ、シャジ・クマール、アシュトッシュ・ウェチャレカール、ウテ・ヘーゲンバート、パオロ・ミラーニ、安藤幸雄、ペール・ウェスターマーク、アンジェラ・ディスペンツィエリ、ジャンパオロ・メルリーニ

　 国際アミロイドーシス学会（ISA） は、2012 年に軽鎖 (AL) アミロイドーシスの治療に対する血液反応を評価するための基準を開発しました。この基準は、厳密なプロセスに基づいて、異なる全生存率を持つグループを識別するために特定および検証されました。 試験コホートと検証コホートに無作為に分けられた 374 つの紹介センターからの XNUMX 人の患者に加えて、XNUMX つのセンターからの XNUMX 人の患者の追加の検証コホートが研究に含まれました。 循環遊離軽鎖 (FLC) の定量化と、血清および尿の免疫固定電気泳動を使用して、血液学的反応を判定しました。 血液学的奏功カテゴリー（部分奏効、非常に良好な部分奏効、および完全奏効（CR））は、生存期間の延長と関連していました。

ISA の反応基準は、個々の患者管理のガイダンスとして、また臨床試験における代替エンドポイントとして使用されてきました。 全体的な血液学的反応 (OHR) を主要評価項目とする XNUMX つの国際的な第 III 相無作為化臨床試験が最近終了しました。 そのうちの XNUMX つは、AL アミロイドーシスの再発/難治性患者におけるイキサゾミブ/デキサメタゾンと医師の最良の選択を比較し、XNUMX つの群間で主要評価項目に有意差は観察されませんでした。 もう XNUMX つの研究では、経口メルファラン/デキサメタゾン (MDex) とボルテゾミブ (BMDex) を追加した同じレジメンを比較しました。

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