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CRISPR遺伝子治療：アプリケーション、制限、および将来への影響

重要な情報

ソース： 腫瘍学のフロンティア

年： 2020

著者： ファテマ・ウディン、チャールズ・M・ルーディン、トリパルナ・セン

要約/要約：

原核生物の適応免疫システムを利用して標的ゲノム編集を実行する一連の最近の発見は、生物科学全体に変革の影響を及ぼしています。 クラスター化された規則的に間隔を空けた短いパリンドロームリピート（CRISPR）およびCRISPR関連（Cas）タンパク質の発見は、世界中の何千もの研究所での遺伝子研究の応用を拡大し、遺伝子治療へのアプローチを再定義しています。 従来の遺伝子治療は、治療用導入遺伝子のウイルスベクター送達への依存が挿入型発癌と免疫原性毒性の両方を引き起こす可能性があるため、いくつかの懸念を引き起こしました。 
 
ウイルスベクターは依然として重要なデリバリー手段ですが、CRISPRテクノロジーは、部位特異的な遺伝子編集のための比較的シンプルで効率的な代替手段を提供し、従来の遺伝子治療によって提起されたいくつかの懸念を取り除きます。 明らかな利点がありますが、CRISPR / Cas9には独自の制限があり、安全で効率的な臨床翻訳のために対処する必要があります。 このレビューは、遺伝子治療の進化と遺伝子治療パラダイムの転換におけるCRISPRの役割に焦点を当てています。 最近の遺伝子治療試験の新たなデータをレビューし、この強力でありながら比較的新しい技術で前進するための最良の戦略を検討します。
 
組織： メモリアルスローンケタリングキャンサーセンター、米国; コーネル大学、米国

DOI： 10.3389 / func.2020.01387

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