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トランスサイレチンアミロイド心筋症の非試験患者の血清トランスサイレチンレベルに対するタファミジスの効果

重要な情報

ソース： JACC：CardioOncology

年： 2021

著者： Rodney H. Falk、Mia Haddad、Crystal R. Walker、Sharmila Dorbala、Sarah AM Cuddy

要約/要約：

背景：
トランスサイレチンアミロイド（ATTR）心筋症は、TTR分子を安定させ、アミロイド形成性オリゴマーの形成を減少させるタファミジスによって遅くなります。 臨床用量の安定剤は血清TTRを上昇させ、これは安定化の程度の代用となる可能性があります。
 
目的：
この研究は、ATTR心筋症の患者の非試験的で選択されていない集団において、TTRの血清レベルに対するタファミジスの効果を決定し、これらをTTRの変化の公表されたデータと比較することを目的としています。
 
メソッド：
TTRレベルは、治療開始前とタファミジス治療開始後3〜12か月で、治療開始から20か月以内にフォローアップ訪問を受けた2019年1月2021日から12年XNUMX月XNUMX日までの間に見られたすべての患者で測定されました。
 
結果について
ATTR心筋症の72人の患者（野生型の67人の患者と変異型TTRの5人の患者）の中で、タファミジスの投与は血清TTRを21.8mg±0.7mg / dLから29.3±0.86mg / dLに34.5％増加させました。 変異型TTRの5人の患者では、野生型患者の70.9％と比較して、32.0％の増加でした。 平均N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチドは、21±1.2週間の平均追跡期間にわたって増加しましたが、その変化は統計的に有意ではありませんでした。 同じ期間に、境界線の統計的有意性のある高感度トロポニンTのわずかな増加がありました（P = 0.057）。
 
結論：
タファミジスは、ATTR心筋症の患者の血清TTRレベルを一貫して増加させ、TTRの安定化への影響と一致します。 TTR安定化療法後のTTRレベル変化の測定は、安定化の代用となる可能性があり、安定化のinvitro非生理学的試験よりも薬効のより正確な測定値となる可能性があります。
 
組織： ブリガムアンドウィメンズ病院、米国

DOI： 10.1016 / j.jaccao.2021.08.007

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