多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス患者に対するブトリシランの有効性と安全性：無作為化臨床試験 oneAMYLOIDOSISvoice
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多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシス患者に対するブトリシランの有効性と安全性：ランダム化臨床試験

重要な情報

ソース： アミロイド：国際アミロイドーシス学会の公式ジャーナル

年： 2022

著者： デヴィッド・アダムス、イヴァイロ・L・トゥルネフ、マーク・S・テイラー、テレサ・コエーリョ、ヴィオレーヌ・プランテ＝ボルドヌーヴ、ジョン・L・バーク、アレハンドラ・ゴンザレス＝ドゥアルテ、ジュリアン・D・ギルモア、スン＝チャイ・ロー、関島良樹、ローラ・オビチ、チョンシュ・チェン、 Prajakta Badri、Seth M. Arum、John Vest、Michael Polydefkis

要約/要約：

背景： 研究の目的は、多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン (ATTRv) アミロイドーシス患者における、トランスサイレチン (TTR) 産生を減少させる RNA 干渉治療薬であるブトリシランの効果を評価することでした。

メソッド： HELIOS-A は、ブトリシランの有効性と安全性を外部のプラセボ群と比較した第 3 相グローバル非盲検試験です (APOLLO 試験)。 患者は、ブトリシラン 3 mg を 1 か月ごとに皮下投与する群（Q25M）またはパチシラン 3 mg/kg を 3 週間ごとに静脈内投与する群（Q0.3W）に 3:3 の割合で 18 か月間無作為に割り付けられました。

結果について HELIOS-A には 164 人の患者が登録されました (ブトリシラン、n = 122; パチシラン参照グループ、n = 42)。 外用プラセボ、n = 77。ブトリシランは、7 か月で修正神経障害スコア +7 (mNIS+9) のベースラインからの変化という主要評価項目 (p = 3.54 × 10-12) と、すべての副次的有効性評価項目を達成しました。 ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性ニューロパシー、10 メートル歩行テスト (9 か月と 18 か月の両方)、mNIS+7、修正ボディマス指数、および Rasch 作成の総合障害尺度 (すべて18ヶ月）。 ブトリシラン Q3M による TTR の減少は、研究内のパチシラン Q3W よりも劣っていませんでした。 ほとんどの有害事象の重症度は軽度または中等度であり、ATTRv アミロイドーシスの自然史と一致していました。 薬物関連の中止または死亡はありませんでした。

結論： ブトリシランは、外用プラセボと比較して、容認できる安全性プロファイルで、ATTRv アミロイドーシスの複数の疾患関連転帰を有意に改善しました。

組織： パリサクレー大学、フランス。 大学病院アレクサンドロフスカ、ブルガリア。 ニューブルガリア大学、ブルガリア。 オーストラリア、シドニー大学のウェストミード病院およびウェストミード臨床学校。 ポルトガル、ポルトの大学病院センター。 University Paris East - クレテル、フランス。 ボストン大学、米国。 Salvador Zubirán 国立医療科学栄養研究所、メキシコ。 国立アミロイドーシス センター、ユニバーシティ カレッジ ロンドン、英国。 マラヤ大学医療センター、マレーシア。 信州大学医学部、日本。 アミロイドーシス研究治療センター、IRCCS サン マッテオ ポリクリニック財団、イタリア。 アルナイラム・ファーマシューティカルズ、米国。 ジョンズ・ホプキンス大学医学部

DOI： 10.1080 / 13506129.2022.2091985

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