ソース： JACC: 心不全

年： 2021

著者： クラウディオ・ラペッツィ、ペリー・エリオット、ティボー・デイミー、ホセ・ナティヴィ＝ニコラウ、ジョン・L・バーク、エリック・J・ベラスケス、カート・ボーマン、バララマ・グンダパネニ、テレル・A・パターソン、ジェフリー・H・シュワルツ、マーラ・B・スルタン、マシュー・S・マウラー。

タファミジスは、トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) の効果的な治療薬です。この研究は、バリアント トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTRv) と野生型トランスサイレチン (ATTRwt) の間に異なる効果があるかどうかを判断することを目的としていました。 ATTR-CM は、ATTRv の変異または変性 ATTRwt の沈着に起因する進行性の致命的な障害です。 ATTR-ACTからの事前に特定された分析は、ATTRwtと比較して未治療のATTRv関連心筋症の予後が悪いことを確認していますが、タファミジス治療による死亡率と機能低下の減少は両方の疾患サブタイプで類似していることを示しています. (トランスサイレチン心筋症 [ATTR-ACT] 患者におけるタファミジスの安全性と有効性。

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