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全身性アミロイドーシスの治療のために現在調査中の新たな治療標的

重要な情報

ソース： 治療標的に関する専門家の意見

年： 2017

著者： Nuvolone M、Merlini G

要約/要約：

全身性アミロイドーシスは、循環タンパク質の増加するリストのXNUMXつが異常な折りたたみを獲得し、凝集し、異なる身体部位に細胞外アミロイド沈着を引き起こし、最終的に臓器機能不全および死に至る場合に発生します。 現在のアプローチは、主にアミロイド生成前駆体の供給を低下させること、または非アミロイド生成状態でそれを安定化させ、アミロイド形成および毒性の初期段階を妨害することを目的としています。 対象分野：病態生理学の理解の向上は、治療の標的となる可能性のある新しいステップと分子を示しています。 ここでは、初期の前臨床レベルでの全身性アミロイドーシスの主な形態に対する新たな分子標的と治療アプローチをレビューします。

専門家の意見： 

創薬と創薬における顕著な取り組みにより、遺伝子に基づく治療から小分子やペプチドに至るまで、新規のモノクローナル抗体から人工細胞に基づく治療に至るまで、潜在的な新薬または治療戦略の前例のないリストが提供されました。 ここでの課題は、最も有望な候補者を検証および最適化し、前臨床段階からクリニックへの架け橋となり、革新的な試験デザインを通じて、最も安全で最も効果的な併用療法を特定し、より良いケア、おそらくは最終的な治療法を模索することです。これらの病気のために。

組織： パヴィア大学、イタリア

DOI： 10.1080 / 14728222.2017.1398235

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