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軽鎖およびトランスサイレチンアミロイドーシスの治療のための新たな治療薬

重要な情報

ソース： JACC。 トランスレーショナルサイエンスの基礎

年： 2019

著者： Zhang KW、Stockerl-Goldstein KE、Lenihan DJ

要約/要約：

心筋アミロイドーシスは、ミスフォールドされた軽鎖またはトランスサイレチンタンパク質の沈着に起因する拘束性心筋症であり、最も一般的には心臓組織に発生します。 伝統的に、軽鎖（AL）およびトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療選択肢は限られていました。 しかし、現在、複数の新しい治療法が開発されており、ALとATTRの臨床管理に革命を起こすと約束されている最近承認されたいくつかの治療法があります。 これらの薬剤のほとんどは、軽鎖またはトランスサイレチンタンパク質産生、アミロイド形成中間体の形成、またはアミロイド線維凝集などのアミロイド形成の特定の段階を妨害します。 その他は、モノクローナル抗体技術を使用して既存のアミロイド組織沈着物を除去することを目的としています。 これらの進歩は、心臓アミロイドーシス患者のケアにおける重要な前進ですが、ALとATTRの最適な治療パラダイムを定義し、治療に対する心臓の反応を確認できる臨床、画像、または血清バイオマーカー戦略を検証するには、追加の研究が必要です。

組織： ワシントン大学セントルイス医学部、米国

DOI： 10.1016 / j.jacbts.2019.02.002

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