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Ala36Pro TTR Oculomeningovascularアミロイドーシスの進行を停止するタファミディスの失敗

重要な情報

ソース： 脳卒中と脳血管疾患のジャーナル

年： 2018

著者： Salvi F、Volpe R、Pastorelli F、Bianchi A、Vella A、Rapezzi C、Mascalchi M

要約/要約：

眼髄血管アミロイドーシスは、トランスサイレチン（TTR）アミロイドーシス性多発ニューロパチーの変形であり、失明や脳虚血、微小出血、および目や脈絡叢における異常なTTRの顕著な生成による鉄症に関連しています。 タファミディスは、経口投与されるTTR安定剤であり、アミロイド線維の形成と沈着を妨害することにより、TTR多発神経障害と初期の心筋症の進行を遅らせることができます。 ただし、Val30Met TTRアミロイドーシスにおけるタファミディス療法にもかかわらず、アミロイド沈着の眼症状は進行し、髄膜血管アミロイドーシスに対するタファミディスの影響は不明です。
 
家族性のAla36Pro TTRアミロイドーシス患者において、タファミディスが眼髄血管アミロイド沈着の進行を停止できないことを観察しました。 彼女は24歳で分子診断を受け、26歳で下肢の感覚異常と腸機能障害を示した。 超音波検査では、硝子体に最小限のアミロイド混濁が認められました。 タファミディスメグルミンによる治療を開始しました。 20か月後、彼女は激しい頭痛の後にXNUMX分間続く左片麻痺としびれを訴えました。 磁気共鳴画像法は、微小出血および早期鉄沈着症と互換性のある複数の限局性およびびまん性のヘモシデリン沈着を示した。
 
エコーグラフィーは、「硝子体混濁」の著しい増加を示しました。 我々の観察は、タファミディスが硝子体アミロイド沈着の増加を止めることに失敗することを確認し、そしてそれが髄膜血管アミロイドーシスの進行による臨床的発症を予防するのにおそらく効果がないことを示している。 これらの失敗は、タファミディスが血液網膜関門および血液脳関門を通過できないことが原因である可能性があります。 ヒトの眼球髄膜血管TTRアミロイドーシスを標的とする治療オプションが必要です。
 
組織： IRCSS Neurological Sciences Institute City of Bologna、イタリア。 イタリア、ドナート病院。 イタリア、フィレンツェ大学。 大学病院、イタリア。 ボローニャ大学、イタリア

DOI： 10.1016 / j.jstrokecerebrovasdis.2018.04.033

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