ソース： 循環

年： 2016

著者： Connors LH、Sam F、Skinner M、Salinaro F、Sun F、Ruberg FL、Berk JL、Seldin DC

背景：

野生型トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRwt）によって引き起こされる心不全は、加齢人口における罹患率と死亡率の過小評価されている原因です。 この研究の目的は、疾患の特徴を調べ、大規模なATTRwtコホートにおける転帰を特徴付けることでした。

方法と結果：

20年以上にわたり、ATTRwt患者121人が前向き観察研究に登録されました。 登録時の年齢の中央値は75.6歳（範囲、62.6-87.8歳）でした。 患者の97％は白人でした。 生検診断から測定された生存期間の中央値は、46.69か月でした（95％信頼区間、41.95-56.77）。 死亡の78％は心臓の原因によるものでした。 カプラン・マイヤー分析によると、5年生存率は35.7％（95％信頼区間、25-46）でした。 機能障害（平均Vo2max、13.5 mL•kg（-1）•min（-1））と心房細動（67％）は、一般的な臨床的特徴でした。 生存率の低下の多変量予測因子は、血清脳ナトリウム利尿ペプチドの上昇（482±337 pg / mL）および尿酸（8.2±2.6 mg / dL）、左心室駆出率の低下（中央値50％、範囲10％-70％）、相対的な壁の厚さの増加（0.75±0.19）。

結論：

生検で実証されたATTRwt患者のこのシリーズでは、機能的能力と心房性不整脈が一般的な臨床的特徴でした。 脳性ナトリウム利尿ペプチドと尿酸の上昇、左心室駆出率の低下、相対的な壁の厚さの増加は、グループ全体で35.7年間で5％の限られた生存率と関連していた。 これらのデータはATTRwtの自然史を確立し、将来の介入臨床試験の設計に統計的根拠を提供し、この疾患に対するより感度の高い診断テストと疾患固有の治療の必要性を強調します。

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