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ATTR-ACT研究でプラセボを摂取した患者においてトランスサイレチンアミロイド心筋症はどのように進行しましたか? わかりやすい言葉でまとめたもの

重要な情報

ソース： 未来の心臓病学

年： 2022

著者： ホセ・ナティビ＝ニコラウ、ダニエル・P・ジャッジ、ジェームズ・E・ホフマン、バララマ・グンダパネニ、デニス・ケオヘイン、マーラ・B・スルタン、マーサ・グローガン

要約/要約：

この平易な言葉での要約は何についてのものでしょうか?
この平易な言葉の概要は、ATTR-ACT と呼ばれる研究の結果の一部を説明しています。 これは、野生型および遺伝性トランスサイレチンアミロイド心筋症（略称ATTR-CM）の人々を対象とした初の大規模研究でした。 ATTR-CM は、心臓内に異常なタンパク質の塊が蓄積することで発生する心臓病の一種です。 この蓄積により心臓の正常な機能が妨げられ、心不全と呼ばれる状態が引き起こされます。 野生型 ATTR-CM は、年齢が上がるにつれて、原因不明の一部の人々に発生します。 遺伝性 ATTR-CM は、人々の遺伝子の変化 (遺伝子変異体または突然変異として知られています) が原因で発生することがあります。
 
ATTR-ACT に関する重要な情報
この研究では、ATTR-CM患者441人がタファミジスと呼ばれる薬またはプラセボ（タファミジスに似ているが有効な薬が含まれていないカプセル）を30日XNUMX回、XNUMXか月間経口摂取しました。 研究者の主な目的は、タファミジス治療が人々の死亡または心臓疾患で入院するリスクにどのような影響を与えるかを調べることでした。 彼らは、タファミジスがプラセボと比較してこれらのリスクを約XNUMX分のXNUMX低下させることを発見しました。
 
研究者は ATTR-ACT で他に何を発見しましたか?
この概要で説明されているように、ATTR-ACT が完了した後、研究者は、治療なしで ATTR-CM がどのように進行したかを知るために、プラセボを摂取した人々の結果を振り返りました。 研究者らは、4か月の間にプラセボを摂取した野生型ATTR-CM患者の約10人中6人が死亡し、10人中30人が心臓の問題で入院したことを発見した。 プラセボを摂取した人も、時間の経過とともに心臓の機能が悪化したため、研究終了時には最初ほど遠くまで歩くことができなかった。
 
これらの結果がなぜ重要なのでしょうか?
治療を受けなかった場合に ATTR-CM が人々の健康にどのような影響を与えるかを示すことで、これらの結果は、ATTR-CM の早期診断と治療の利点を強調しています。
 
研究に関する詳細情報はどこで入手できますか?
この概要には、ジャーナル ESC Heart Failure に掲載された「トランスサイレチン アミロイド心筋症の自然史と進行: ATTR-ACT からの洞察」と呼ばれる完全な科学論文からの情報のみが含まれています。 この記事は読者に無料で提供されており、次の場所で読むことができます。 https://www.oneamyloidosisvoice.com/rcuratenew/natural-history-progression-transthyretin-amyloid-cardiomyopathy-insights-attr-act/
 
組織： メイヨークリニック、ジャクソンビル、米国。 米国サウスカロライナ医科大学。 マイアミ大学、米国。 ファイザー社、グロトン、米国。 ファイザー社、ニューヨーク州、米国。 メイヨークリニック、ロチェスター、米国

DOI： 10.2217/fca-2021-0150

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