ATTR-ACT試験でプラセボを服用した患者では、トランスサイレチンアミロイド心筋症はどのように進行しましたか？ わかりやすい言葉の要約| oneAMYLOIDOSISvoice
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ATTR-ACT研究でプラセボを摂取した患者においてトランスサイレチンアミロイド心筋症はどのように進行しましたか? わかりやすい言葉でまとめたもの

重要な情報

ソース： 将来の心臓病学

年： 2022

著者： Jose Nativi-Nicolau、Daniel P. Judge、James E. Hoffman、Balarama Gundapaneni、Denis Keohane、Marla B. Sultan、Martha Grogan

要約/要約：

この平易な言語の要約は何についてですか？
この平易な言葉の要約は、ATTR-ACTと呼ばれる研究のいくつかの結果を説明しています。 これは、野生型および遺伝性のトランスチレチンアミロイド心筋症（略してATTR-CM）の人々を対象とした最初の大規模な研究でした。 ATTR-CMは、心臓に異常なタンパク質の塊が蓄積したときに発生する心臓病の一種です。 この蓄積は心臓が適切に機能するのを妨げ、心不全と呼ばれる状態を引き起こします。 野生型ATTR-CMは、年齢が上がるにつれて不明な理由で発生する人もいます。 遺伝性ATTR-CMは、人々の遺伝子の変化（遺伝子変異または突然変異として知られている）が原因で発生する可能性があります。
 
ATTR-ACTに関する重要な情報
この研究では、ATTR-CMの441人がタファミジスと呼ばれる薬またはプラセボ（タファミジスのように見えたが活性薬を含まないカプセル）を30日XNUMX回XNUMXか月間経口摂取しました。 研究者の主な目的は、タファミジス治療が、心臓病のために死亡したり入院したりする人々のリスクにどのように影響したかを調べることでした。 彼らは、タファミジスがプラセボと比較してこれらのリスクを約XNUMX分のXNUMX低下させることを発見しました。
 
研究者はATTR-ACTで他に何を見つけましたか？
この要約で説明されているように、ATTR-ACTが完了した後、研究者はプラセボを服用した人々の結果を振り返り、治療なしでATTR-CMがどのように進行したかを学びました。 研究者らは、プラセボを服用した野生型ATTR-CMの4人に約10人が死亡し、6人に10人が30か月以上の心臓の問題のために入院したことを発見しました。 プラセボを服用した人々はまた、彼らの心臓機能が時間とともに悪化したので、彼らが最初にしたように研究の終わりに遠くまで歩くことができませんでした。
 
これらの結果が重要なのはなぜですか？
これらの結果は、治療を受けていないときにATTR-CMが人々の健康にどのように影響するかを示すことにより、ATTR-CMの早期診断と治療の利点を浮き彫りにします。
 
研究に関する詳細情報はどこにありますか？
この要約には、ジャーナルESC心不全に掲載され、「トランスサイレチンアミロイド心筋症の自然史と進行：ATTR-ACTからの洞察」と呼ばれる完全な科学記事からの情報のみが含まれています。 この記事は無料で読者に提供されており、次の場所で読むことができます。 https://www.oneamyloidosisvoice.com/rcuratenew/natural-history-progression-transthyretin-amyloid-cardiomyopathy-insights-attr-act/
 
組織： メイヨークリニック、ジャクソンビル、米国; 米国サウスカロライナ医科大学; マイアミ大学、米国; Pfizer Inc、Groton、USA; Pfizer Inc、ニューヨーク、米国; メイヨークリニック、ロチェスター、米国

DOI： 10.2217 / fca-2021-0150

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