ソース： 循環

年： 2022

著者： アダム・イオアノウ、リシ・K・パテル、ユスフ・ラズヴィ、アルドステファノ・ポルカリ、ジャンフランコ・シナグラ、ルシア・ヴェネリ、フランチェスコ・バンデラ、アンブラ・マシ、ジョージナ・E・ウィリアムズ、ソフィー・オベアラ、シャルマナンタン・ガネサナンタン、パオロ・マッサ、ダニエル・ナイト、アナ・マルティネス・ナハロ、 Tushar Kotecha、Liza Chacko、James Brown、Muhammad U. Rauf、Charlotte Manisty、James Moon、Helen Lachmann、Ashutosh Wechelakar、Aviva Petrie、Carol Whelan、Philip N. Hawkins、Julian D. Gillmore、Marianna Fontana

背景： 診断と治療の進歩により、トランスサイレチン心筋アミロイドーシス (ATTR-CA) の認識が大幅に高まりました。 過去 20 年間に ATTR-CA と診断された患者の臨床表現型の変化を特徴づけることを目的としました。

メソッド： これは、国立アミロイドーシス センター (2002-2021) に紹介され、ATTR-CA が鑑別診断であったすべての患者の回顧的観察コホート研究です。

結果について ATTR-CA の疑いで紹介された 2995 人の患者を特定し、そのうち 1967 人で ATTR-CA の診断が確認されました。 5 年間の分析では、紹介の増加が明らかになり、骨シンチグラフィーおよび心臓磁気共鳴画像法後に紹介された患者の割合が高かった (2% 対 34% 対 51% 対 55%、カイ二乗 P < 0.001)。 これに伴って、ATTR-CA の診断の数が増加し、主に野生型の非遺伝型であり、現在最も一般的に診断されている ATTR-CA の型です (0% 対 54% 対 67% 対 66%、カイ 0.001 乗)。 P<36)。 時間の経過とともに、診断前の関連症状の持続期間の中央値は、2002 年から 2006 年までの 12 か月から 2017 年から 2021 年までの 0.001 か月に減少し (Mann-Whitney P < 5)、診断時に初期段階の疾患に罹患していた患者の割合が全体的に増加しました。 1 年間 (National Amyloidosis Center ステージ 34: 42% 対 44% 対 53% 対 0.001%、カイ二乗 P < 18.0)。 これは、心室中隔の厚さの減少 (3.8±17.2 mm 対 2.6±16.9 mm 対 2.3±16.6 mm 対 2.4±0.01 mm、P = 46.0) および左心室駆出率の増加 ( 8.9%±46.8% 対 11.0%±47.8% 対 11.0%±49.5% 対 11.1%±0.001%、P<2007)。 研究期間中、死亡率は徐々に減少しました (2011-2012 対 2016-1.57: ハザード比 95 [1.31% CI、1.89-0.001]、P<2012; 2016-2017 対 2021-1.89: ハザード比 95 [1.55% CI、2.30-0.001]、P<20)。 臨床試験に登録され、疾患修飾療法が処方された患者の割合は、2012年間で増加しましたが、試験または投薬開始日で打ち切りを行った場合でも、診断年は依然として死亡率の重要な予測因子でした（2016年～2017年対2021年～）。 1.05: ハザード比、95 [1.03% CI、1.07-0.001]、P<XNUMX)。

結論： ATTR-CA 診断が大幅に増加しており、局所の高度な心臓画像診断後に紹介される患者が増えています。 現在、患者は病気の初期段階で診断されることが多くなり、死亡率が大幅に低下しています。 これらの変更は、治療の開始と結果に重要な影響を与える可能性があり、臨床試験のデザインに早急に組み込む必要があります。

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