ソース： 臨床薬理学の専門家によるレビュー

年： 2019

著者： Gertz MA、Scheinberg M、Waddington-Cruz M、Heitner SB、Karam C、Drachman B、Khella S、Whelan C、Obici L

導入：

遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシス（ATTRv; vは変異体）は、TTRタンパク質を不安定化し、組織内での誤った折り畳み、凝集、沈着を引き起こすTTR遺伝子変異によって引き起こされる不均一な臨床表現型を伴う、過小診断された進行性の致命的な多臓器疾患です。全身。

対象地域：

アンチセンスオリゴヌクレオチド阻害剤であるイノテルセンは、極めて重要な第3相試験であるNEURO-TTRで得られた肯定的な結果に基づいて、ATTRvの多発性神経障害の治療薬として最近米国とヨーロッパで承認されました。 このレビューでは、イノテルセンの作用機序とその薬理学、臨床効果、安全性と忍容性について説明します。 「イノテルセン」、「AG10」、「アンチセンスオリゴヌクレオチド」、「遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス」、「家族性アミロイド多発神経障害」、「家族性アミロイド心筋症」という用語を使用したPubMed検索を実行し、結果を最も関連性の高い英語でスクリーニングしました。言語出版物。 検索されたすべての記事の書誌を手動で検索して、関連性に関する追加の研究を特定しました。

専門家の意見：

イノテルセンは、疾患形成タンパク質であるTTRを標的とし、多発性神経障害を伴うステージ1または2のATTRv患者の生活の質と神経障害の進行を改善することが示されています。 イノテルセンは忍容性が高く、糸球体腎炎または血小板減少症の発症を定期的に監視することで、管理可能な安全性プロファイルを備えています。

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