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トランスサイレチンアミロイド心筋症の自然史と進行: ATTR-ACT からの洞察

重要な情報

ソース: ESC心不全

年: 2021

著者: ホセ・ナティビ=ニコラウ、ダニエル・P・ジャッジ、ジェームズ・E・ホフマン、バララマ・グンダパネニ、デニス・ケオヘイン、マーラ・B・スルタン、マーサ・グローガン

要約/要約:

ねらい: トランスサイレチンアミロイド心筋症 (ATTR-CM) は進行性の致死性疾患ですが、依然として十分に診断されていません。 タファミディスによるトランスサイレチン心筋症臨床試験 (ATTR-ACT) は、野生型 (ATTRwt) 患者と遺伝性 (ATTRv) 患者の両方を対象とした初の大規模臨床試験です。 ATTR-ACT においてプラセボ治療を受けた患者からのデータを利用した ATTR-CM の自然史の説明は、ATTR-CM の症状と進行についてのより深い理解を提供し、疾患の認識、早期の診断と治療のモニタリングに役立つ可能性があります。
 
方法と結果: 6 人の患者(6 ATTRwt)におけるベースラインから 30 か月目までの臨床エンドポイント(死亡率、心血管 [CV] 関連の入院、177 分間歩行テスト [134MWT] 距離、カンザスシティ心筋症質問票全体概要 [KCCQ-OS] スコア)の変化、ATTR-ACTでプラセボを投与された43人のATTRv)を評価した。 ATTRwt 患者は、ベースラインでの疾患がそれほど重篤ではない傾向がありました。 ATTR-ACT の期間中、76 人 (42.9%) の全死因死亡があり、107 人 (60.5%) の患者が CV 関連で入院しました。 全死因死亡の割合は、ATTRwt (49 名、36.6%) の方が ATTRv (27 名、62.8%) よりも低かった。 ATTRwt (6 [30] m) および ATTRv (93.9 [93.7] m) の患者においても、ベースラインから 89.1 か月目までの平均 (SD) 107.2MWT 距離に同様の着実な減少が見られました。 平均(SD)KCCQ-OS スコアの低下は、ATTRv(13.8 [20.7])患者よりも ATTRwt(21.0 [26.4])患者の方が軽度でした。
 
結論: ATTR-CM の患者は、重度の進行性疾患を経験します。 ATTR-ACTでは、プラセボ治療を受けたATTRv患者は、ATTRwt患者と比較して、ベースラインでより重篤な疾患を有しており、死亡率、入院率、経時的な生活の質が示すように、疾患の進行がより急速であった。
 
組織: ユタ大学ヘルスケア校、米国。 米国サウスカロライナ医科大学。 マイアミ大学、米国。 ファイザー社、グロトン、米国。 ファイザー社、ニューヨーク州、米国。 メイヨークリニック、アメリカ

DOI: 10.1002 / ehf2.13541

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