トランスサイレチンアミロイド心筋症の自然史と進行:ATTR-ACTからの洞察| oneAMYLOIDOSISvoice

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トランスサイレチンアミロイド心筋症の自然史と進行:ATTR-ACTからの洞察

重要な情報

ソース: ESC心不全

年: 2021

著者: Jose Nativi-Nicolau、Daniel P. Judge、James E. Hoffman、Balarama Gundapaneni、Denis Keohane、Marla B. Sultan、Martha Grogan

要約/要約:

ねらい: トランスサイレチンアミロイド心筋症(ATTR-CM)は進行性の致命的な障害であり、診断が不十分なままです。 トランスサイレチン心筋症臨床試験(ATTR-ACT)におけるタファミジスは、野生型(ATTRwt)と遺伝性(ATTRv)の両方の患者を対象とした最初の大規模な臨床試験でした。 ATTR-ACTのプラセボ治療を受けた患者からのデータを利用したATTR-CMの自然史の説明は、ATTR-CMの症状と進行のより深い理解を提供し、疾患の認識、早期の診断および治療のモニタリングに役立つ可能性があります。
 
方法と結果: 6人の患者(6 ATTRwt)におけるベースラインから30か月目までの臨床エンドポイント(死亡率、心血管[CV]関連の入院、177分歩行テスト[134MWT]距離およびカンザスシティ心筋症アンケート全体の要約[KCCQ-OS]スコア)の変化、ATTR-ACTでプラセボを投与された43人のATTRv)が評価されました。 ATTRwt患者は、ベースラインで重症度が低い傾向がありました。 ATTR-ACTの期間中、76人(42.9%)の全死因死亡があり、107人(60.5%)の患者がCV関連の入院を経験しました。 ATTRwt(49、36.6%)の全死因死亡の割合はATTRv(27、62.8%)よりも低かった。 ATTRwt(6 [30] m)およびATTRv(93.9 [93.7] m)の患者では、ベースラインから89.1か月目までの平均(SD)107.2MWT距離が同様に着実に減少しました。 平均(SD)KCCQ-OSスコアの低下は、ATTRv(13.8 [20.7])患者よりもATTRwt(21.0 [26.4])の方が軽度でした。
 
結論: ATTR-CMの患者は、重度の進行性疾患を経験します。 ATTR-ACTでは、ATTRwtと比較してATTRvのプラセボ治療を受けた患者は、ベースラインでより重篤な疾患を有し、死亡率、入院、および経時的な生活の質によって示されるように、それらの疾患はより急速に進行しました。
 
組織: ユタ大学ヘルスケア、米国; 米国サウスカロライナ医科大学; マイアミ大学、米国; Pfizer Inc、Groton、USA; Pfizer Inc、ニューヨーク、米国; メイヨークリニック、アメリカ

DOI: 10.1002 / ehf2.13541

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