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遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスのバイオマーカーとしてのニューロフィラメント軽鎖

重要な情報

ソース： 神経学

年： 2021

著者： Simina Ticau、Gautham V. Sridharan、Shira Tsour、他。

要約/要約：

ATTRv アミロイドーシスとしても知られる遺伝性トランスサイレチン介在性 (hATTR) アミロイドーシスの発症と進行に関連するプロテオームの変化を特定するために、ATTRv アミロイドーシス患者と健常対照者のプロテオームを比較する観察的症例対照研究を実施しました。 パチシランの第1,000相試験（APOLLO）でプラセボまたはパチシランのいずれかを投与された多発神経障害を伴うATTRvアミロイドーシス患者と、健常対照者で、3を超えるタンパク質の血漿レベルが測定されました。 各タンパク質の時間プロファイルに対するパチシランの効果は、0、9、および 18 か月で線形混合モデルによって決定されました。 ニューロフィラメント軽鎖 (NfL) は、直交定量的アプローチでさらに評価されました。

 

組織： アルナイラム・ファーマシューティカルズ、米国。 UCL クイーン スクエア神経学研究所、英国。 ジョンズ・ホプキンス大学、アメリカ

DOI： 10.1212 / WNL.0000000000011090

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