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ALアミロイドーシスの新規および開発中の治療法

重要な情報

ソース： 薬物療法に関する専門家の意見

年： 2017

著者： Zumbo G、Sadeghi-Alavijeh O、Hawkins PN、Fontana M

要約/要約：

全身性軽鎖（AL）アミロイドーシスは、基礎となる形質細胞疾患と関連する浸潤性疾患であり、モノクローナル免疫グロブリン軽鎖が、細胞外空間にアミロイド原線維として異常なミスフォールド形態で蓄積します。 

症状と予後はどの臓器が影響を受けるかによって左右され、心臓への関与が生存の主要な決定要因です。 診断には、アミロイド沈着の実証と原線維タンパク質タイプの確認が必要です。 対象分野：このレビューでは、全身性ALアミロイドーシスの利用可能な治療法と、新しい薬物標的と治療アプローチに焦点を当てます。

専門家の意見： 

現在、自家幹細胞移植（ASCT）と併用化学療法の間に前治療の選択肢があります。 化学療法剤には、デキサメタゾン、メルファラン、シクロホスファミド、サリドマイド、ボルテゾミブ、レナリドマイド、ベンダムスチンがさまざまな組み合わせで含まれます。

ALアミロイドーシスで行われたランダム化比較試験はほとんどなく、治療は骨髄腫の臨床診療に大きく影響されています。 生存およびアミロイド関連臓器機能の維持または改善の最良の見通しには、根底にある血液疾患の可能な限りほぼ完全な抑制が必要であることが明らかになりました。 今後の方向性としては、アミロイド沈着物を直接標的とするように設計された治療法、特に現在開発が非常に進んでおり、大きな可能性を示している抗アミロイド抗体が含まれます。

組織： ユニバーシティカレッジロンドン、英国; Royal Free Hospital、英国

DOI： 10.1080 / 14656566.2016.1274971

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