遺伝性トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスにおけるジフルニサルの長期投与の安全性と有効性| oneAMYLOIDOSISvoice
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遺伝性トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスにおける長期ジフルニサル投与の安全性と有効性

重要な情報

ソース: アミロイド:実験的および臨床的調査の国際ジャーナル

年: 2015

著者: Sekijima Y, Tojo K, Morita H, Koyama J, Ikeda S

要約/要約:

背景:

最近の2年間の無作為化対照試験は、トランスサイレチン(TTR)四量体安定剤、ジフルニサルが多発神経障害の進行を抑制し、遺伝性ATTRアミロイドーシスの生活の質を維持することを示しました。 ただし、その長期的な結果は不明です。 ここでは、遺伝性ATTRアミロイドーシスにおけるジフルニサルの長期投与の耐性と有効性を報告します。

メソッド:

ジフルニサルは、肝臓移植の候補ではない日本人の遺伝性ATTRアミロイドーシス患者500人に40 mg /日で経口投与されました。 観察期間は2から116ヶ月の範囲でした(平均±SD:38.0±31.2ヶ月)。

結果について

ジフルニサルに関連する有害事象には、腎機能の悪化および血小板減少症が含まれ、0.001人の患者で薬物の中止をもたらした。 経口投与されたジフルニサルは、血清TTR濃度を有意に増加させ(p = 24)、各患者のTTRテトラマー構造を安定化させました。 ベースライン、24か月、および24か月後に収集されたデータの縦断的分析により、神経機能と心機能の両方に対するジフルニサルの持続的効果が確認されました。 特に、尺骨複合筋活動電位の振幅、心臓壁の厚さ、駆出率は、XNUMXか月の治療後に悪化しませんでした。

結論:

ジフルニサルは、ほとんどの遺伝性ATTRアミロイドーシス患者によって十分に許容されましたが、腎機能と血球数は注意深く監視する必要があります。 ジフルニサルの臨床効果は2年間の治療後に持続しました。

組織: 信州大学医学部、日本

DOI: 10.3109/13506129.2014.997872

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