ソース： アメリカ臨床腫瘍学会

年： 2018

著者： レイコメンゾ、エフスタチオスカストリティス、マシューモーラー、ジェフリーA.ゾンダー、モニークミネマ、ステファンシェーンランド、アシュトッシュウェカレカー、ジョバンニパラディーニ、シャンキン、サンドラY.ヴァジー、イムランカーン、ヨルダンマークシェクター、ジャンパオロメルリーニ

背景：

全身性ALアミロイドーシスは、CD38 +形質細胞のクローン性増殖を介した組織および臓器への不溶性アミロイド原線維の動態によって特徴付けられます。 ANDROMEDA（NCT03201965）でのDARA SC + CyBorDの安全ランインが表示されます。

メソッド：

適格なptsは> = 1の関与臓器、ECOGスコア= <2、絶対好中球数> = 1.0×109 / Lでした。 ヘモグロビン> = 8.0 g / dL; 血小板数> = 50×109 / L; 推定糸球体濾過率> = 20 mL / min / 1.73m2、およびNT-ProBNP = <8,500 ng / L。 安全性の慣らし運転では、ptsは、DARA（1,800mLで15mg）と組換えヒトヒアルロニダーゼ酵素（rHuPH20; 30,000 U）の濃縮された共製剤を、手動の皮下注射qwで与えられた単一の事前混合バイアルで受け取りました。サイクル1〜2、サイクル2〜3のq6w、およびその後のq4w = <2y。 Cy 300 mg / m2POまたはIVおよびBor1.3 mg / m2 SCを各1日サイクルの8、15、22、28日目に= <6サイクル投与し、D 40mgをqw投与しました。 注入関連反応（IRR）を評価するために、投与はポイント間で48時間以上ずらされました。 安全性は、> = 10の治療サイクルを受けた> = 1ポイント後に評価されました。

結果について

Pts（n = 15）の年齢の中央値（範囲）は63（35-77）歳で、診断からの年齢の中央値は58（15-157）日でした。 Ptsの中央値は1（1-3）の臓器が関与しており、腎臓の関与はptsの67％に影響を及ぼし、臓器が40つ以上関与するptsの2％に影響を及ぼしました。 ベースラインでは、ポイントの73％と27％がそれぞれニューヨーク心臓協会のクラスIとIIにグループ化され、ポイントの93％のECOGスコアは= <1でした。 Ptsは、中央値2（1-4）の治療サイクルと中央値5（1-10）のDARA注射を受けました。 最も一般的な（> 2ポイント）治療緊急有害事象（TEAE）は、悪心（47％）、下痢（33％）、倦怠感（33％）、注射部位紅斑（20％）、貧血（20％）、および発疹（ 20％）。 呼吸困難と末梢性浮腫はそれぞれ1（7％）ptで報告されました。 3つのグレード4 / 2TEAE（高血圧;治療とは無関係）および深刻なTEAEは発生しませんでした。 IRRは13.3（1％）ポイント（すべてグレードXNUMX）で発生しました。 追加のデータが表示されます。

結論：

DARA-CyBorDは、ALアミロイドーシスのIRT率が低く、新しい安全性信号がないptsに耐えることができます。 呼吸困難および末梢性浮腫の発生率が限られていることは、体積過負荷のリスクが低いことを示しています。 ANDROMEDAへのランダム化が始まりました。 

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