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軽鎖アミロイドーシスの診断と管理の新機能

重要な情報

ソース： 血

年： 2016

著者： パラディーニG、メルリーニG

要約/要約：

軽鎖（AL）アミロイドーシスは、通常は小さな形質細胞クローンが原因で、組織に沈着する誤って折りたたまれた軽鎖を生成します。 生存率は主に心臓への関与の重症度によって決定されます。 最近の研究は、心臓損傷のメカニズムを明らかにし、アミロイド形成性軽鎖の毒性効果を指摘し、新しい潜在的な治療標的を提供しています。 診断には、アミロイドタイピングのために紹介センターで利用可能な適切な技術が必要です。 晩期診断の結果、患者の約30％が、進行性の不可逆的な臓器病変を呈し、最新の治療にもかかわらず数か月で死に至ります。 

クローン性および臓器疾患の正確なバイオマーカーが利用可能になったことで、ALアミロイドーシス患者へのアプローチが再形成されています。 バイオマーカーに基づく初期臓器損傷のスクリーニングは、症状が出る前にALアミロイドーシスを発症している、重大度が不明の単クローン性免疫グロブリン血症の患者を特定するのに役立ちます。 バイオマーカーに基づく病期分類システムと反応評価は、臨床試験の設計と実施を容易にし、治療戦略を導き、難治性の患者をタイムリーに特定して救急治療に切り替えることができます。 治療はリスクに適応する必要があります。 最近の研究では、形質細胞クローンの特定の特性をさまざまなタイプの治療への反応に関連付けて、患者に合わせた治療法に移行しています。 さらに、抗プラズマ細胞化学療法と組み合わせることができる新しい抗アミロイド治療が開発されています。

組織： サンマッテオホスピタルポリクリニックインスティテュートオブホスピタリゼーションアンドケア、イタリア。 パヴィア大学、イタリア

DOI： 10.1182 / blood-2016-01-629790

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