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肝移植後の遺伝性ATTRアミロイドーシス患者におけるTTR遺伝子サイレンシング療法

重要な情報

ソース： アミロイド：実験的および臨床的調査の国際ジャーナル

年： 2020

著者： Orly Moshe-Lilie、Diana Dimitrova、Stephen B. Heitner、Thomas H. Brannagan III、Sasha Zivkovic、Mazen Hanna、Ahmad Masri、Michael Polydefkis、John L. Berk、Morie A. Gertz、Chafic Karam

要約/要約：

目的：
遺伝性トランスサイレチン（TTR）アミロイドーシス（hATTR）の患者は、一部には野生型ATTRアミロイド沈着が原因で、同所性肝移植（POLT）後に疾患の進行を経験することがよくあります。 管理戦略は定義されていません。 アンチセンスオリゴヌクレオチドまたは低分子干渉リボ核酸によるTTR遺伝子サイレンシングがこれらの患者の治療法である可能性があることを提案します。
 
メソッド：
7年から2018年の間に2020つの異なるアミロイドクリニックでTTR遺伝子サイレンシング剤で治療されたhATTR患者POLTのチャートをレビューしました。
 
結果について
POLTの61人のhATTR患者は、TTR遺伝子サイレンシング療法（Inotersen）で治療されました。 年齢の中央値は7.5歳でした。 OLTからTTR遺伝子サイレンシング療法の開始までの期間の中央値は12。3年でした。 治療期間の中央値は2ヶ月でした。 神経障害障害スコアは、すべての患者で安定または改善されたままでした。 XNUMX人の患者が治療を中止しました：XNUMX人は血小板減少症のため、XNUMX人は可逆的な肝臓拒絶のためです。 その後、治療を中止したXNUMX人の患者は、神経障害の悪化を経験しました。
 
結論：

POLTのhATTR患者におけるTTR遺伝子サイレンシング療法は治療の選択肢となる可能性があります。 合併症が頻繁に起こるため、腎臓、肝臓、骨髄の機能を注意深く監視する必要があります。 有効性を判断するには、さらなる研究が必要です。

組織： オレゴンヘルス＆サイエンス大学、米国; コロンビア大学アーヴィングメディカルセンター、米国; ピッツバーグ大学、米国; クリーブランドクリニック、米国; ジョンホプキンス医学研究所、米国; ボストン大学医療センター、米国; メイヨークリニック医科大学、米国

DOI： 10.1080/13506129.2020.1784134

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