Ionis Pharmaceuticals、Inc.の関連会社であるAkcea Therapeutics、Inc.(NASDAQ:AKCA)とIonis Pharmaceuticals、Inc.(NASDAQ:IONS)は本日、AKCEA-TTR-LRxの第1相臨床試験のデータをポスターで発表しました。ペンシルベニア州フィラデルフィアで開催された米国心不全学会第23回年次科学会議でのプレゼンテーション。
AKCEA-TTR-LRxは、Ionis独自のLIgand Conjugated Antisense(LICA)テクノロジープラットフォームを使用して開発されたアンチセンス薬です。 Ionisによって発見され、IonisとAkceaによって共同開発されています。 AKCEA-TTR-LRxは、トランスサイレチンまたはTTRの産生を阻害するように設計されており、遺伝性および野生型のTTRアミロイドーシスまたはATTRの両方の患者で研究されています。
AKCEA-TTR-LRxフェーズ1調査結果:
第1相試験の目標は、健康なボランティアのTTRレベルに対するAKCEA-TTR-LRxの影響を評価することでした。 無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量漸増試験において、健康なボランティアにAKCEA-TTR-LRxまたはプラセボを13回の皮下注射または13週間にXNUMX回XNUMX週間投与した後、患者が治療を受けなかった。
フェーズ1試験の結果は次のとおりです。
•毎月45mgの注射を受けた患者は、86週目に13%のTTRレベルの平均低下を達成しました。
•毎月90mgの注射を受けた患者は、94週目に13%のTTRレベルの平均低下を達成しました。
•120mgを86回注射した患者は、4週目に平均TTRがXNUMX%低下しました。
•XNUMXつの中程度のAE(頭痛)を除いて、すべての有害事象(AE)は軽度でした。
•AEは投与の中断につながらなかった。
•AKCEA-TTR-LRxで治療された患者に重篤な有害事象はなかった。
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