ConTTRIbute: トランスサイレチン (TTR) 媒介アミロイドーシス (ATTR アミロイドーシス) 患者の世界的観察研究

研究ID番号： NCT04561518

調子： トランスサイレチン媒介アミロイドーシス、ATTR アミロイドーシス

ステータス： 募集

この研究の目的は次のとおりです。

ATTR アミロイドーシス患者の疫学的および臨床的特徴、自然史、および実際の臨床管理について説明する
実際の臨床現場での日常的な臨床実践の一環としてパチシランの安全性と有効性を特徴付ける
既知の疾患の原因となるトランスサイレチン (TTR) 変異の未発症キャリアにおける疾患の出現/進行について説明する

結果： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04561518

最終更新： 2024 年 3 月 10 日

開始日： 2020 年 11 月 23 日

完了予定： September 2030

最終更新： 2024 年 2 月 13 日

サイズ/登録： 1500

主な結果：

• 有害事象の発生率
  
• 入学時から最長10年間
  遺伝性トランスサイレチン媒介 (hATTR) アミロイドーシス (ATTRv アミロイドーシス) 患者における注目のイベントの選択
  選択された対象イベントは、ATTRv アミロイドーシスと診断された患者における肝臓イベント、心血管イベント、腎臓イベント、眼イベント、および注入関連反応として定義されます。
• 入学の1年前から最長10年間
  医療提供者 (HCP) が評価する多発性神経障害 (PND) 障害スコア
  PND スコア: ステージ 0= 症状なし。 ステージ I= 感覚障害はあるが、歩行能力は維持されている。 ステージ II = 歩行能力に障害があるが、杖や松葉杖なしで歩く能力。 ステージ IIIA = 1 本の杖または松葉杖の助けを借りて歩く。 ステージ IIIB = 2 本の杖または松葉杖の助けを借りて歩く。 ステージ IV = 車椅子での生活または寝たきり。
• 11年まで
  HCP が評価した家族性アミロイド性多発ニューロパチー (FAP) スコア
  FAP スコア: ステージ 0= 症状なし。 ステージ I = 歩行に支障はありません。 主に下肢の軽度の感覚神経障害、運動神経障害、自律神経障害。 ステージ II = 歩行には介助が必要ですが、下肢、上肢、体幹にほぼ中等度の障害が進行しています。 ステージ III = 車椅子生活または寝たきり。 すべての手足の感覚、運動、自律神経への深刻な関与。
• 11年まで
  HCP が評価した下肢神経障害障害スコア (NIS-LL) スコア
  NIS-LL は、筋肉の衰弱、反射、感覚を評価し、左右の手足を別々に採点します。 筋力低下の構成要素（股関節および膝の屈曲、股関節および膝の伸展、足首の背屈筋、足首の底屈筋、足趾の伸筋、足趾の屈筋）を 0 ～ 4 のスケールでスコア付けします（0 = 正常、4 = 麻痺）。 反射の構成要素 (大腿四頭筋、下腿三頭筋) および感覚 (接触圧力、ピンで刺す、振動、関節の位置) は、0=正常、1=低下、または 2=欠如としてスコア付けされます。 NIS-LL スコアの合計は 0 ～ 88 の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きくなります。
• 11年まで
  HCP が評価した心筋症
  心筋症は、ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラスを使用して評価されます。 I= 症状なし。 II=通常の身体活動に伴う症状。 III=通常より少ない身体活動による症状。 IV=安静時の症状。
• 11年まで
  ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害 (QOL-DN) 合計スコア
  ノーフォーク-QOL-DN: ノーフォーク QOL-DN アンケートは、身体機能、太線維神経障害、日常生活活動、症状、小線維神経障害、自律神経障害の 35 つの領域を評価する、標準化された 6 項目の患者報告アウトカム尺度です。 合計スコアは、-4 ポイント (可能な限り最高の生活の質) から 136 ポイント (可能な限り最悪の生活の質) の範囲になります。
• 11年まで
  カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ)
  KCCQ は、心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、心不全が 23 週間の想起期間内で生活の質にどのような影響を与えるかなど、健康状態に対する患者の認識を独自に測定するために開発された 2 項目の自己記入式質問票です。 KCCQ は、6 つの領域 (症状、身体機能、生活の質、社会的制限、自己効力感、および症状の安定性) と 2 つの要約スコア (臨床スコアおよび全体的な要約 [OS] スコア) を定量化します。
• 11年まで
  Rasch が構築した総合障害尺度 (R-ODS)
  R-ODS は、患者が経験する障害を評価するための 24 項目の自己記入式アンケートです。 これは、患者の活動領域と社会参加の制限を具体的に捉える、線形に重み付けされたカテゴリ評価スケールを使用します。
• 11年まで
  

選択基準：

除外基準： 基準：

治験薬の臨床試験への現在登録

スポンサー： Alnylam Pharmaceuticals

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調査員： アルナイラムファーマシューティカルズメディカルディレクター

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