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トランスサイレチンを標的とする – 遺伝性アミロイドーシスにおけるメカニズムに基づく治療アプローチと将来の展望

重要な情報

ソース： 神経化学ジャーナル

年： 2020

著者： マイケ F、ドーン、サンドライネ、ウテ ヘーゲンバート、ジェシカ メディナ、ステファン L. ズフナー、テレサ コエーリョ、カトリン ハーン。

要約/要約：

肝臓由来の循環輸送タンパク質トランスサイレチン (TTR) は、全身性遺伝性 (ATTRv) および野生型 (ATTRwt) アミロイドーシスの原因です。 TTR の安定化とノックダウンは、そうでなければ致命的な病気の経過を緩和する承認された治療法です。 今日まで、表現型浸透度の多様性は完全には理解されていません。 このシステマティック レビューは、TTR の病態生理学に関する現在の文献とその治療上の意味をまとめたものです。 四量体の解離は、アミロイド形成の律速段階です。 TTR 変異の不安定化に加えて、他の遺伝的要因 (RBP4、APCS、AR、ATX2、C1q、C3) および外部要因 (細胞外マトリックス、シュワン細胞相互作用) が、発症のタイプと臓器向性に影響を与えます。 承認された低分子タファミジスは四量体を安定させ、臨床経過を大幅に減速させます。

 

組織： RWTH アーヘン大学、ドイツ。 ドイツのヴュルツブルク大学病院。 ハイデルベルク大学病院、ドイツ。 マイアミ大学、米国。 マイアミ大学、米国。 ポルト大学、ポルトガル。 シャリテ大学医学部、ドイツ

DOI： 10.1111/jnc.15233

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