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FDAは遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスのためのパチシラン注入を承認します
FDAは、遺伝性トランスサイレチン介在アミロイドーシスによって引き起こされる末梢神経疾患の患者の治療のためにパチシラン注入を承認したことを発表しました。
この治療法(Onpattro、Alnylam Pharmaceuticals)は、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスに関連する多発性神経障害の患者に対してFDAによって承認されたその種の最初のものであり、代理店。
遺伝性トランスサイレチンを介したアミロイドーシスは、末梢神経、心臓および体の他の場所に異常なアミロイドタンパク質の蓄積を引き起こす遺伝病であるとFDAは発表で述べています。
「遺伝性トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスの治療は、長年必要とされてきました」と、FDAの医薬品評価研究センターの神経学製品部門の責任者であるビリーダン医師は、プレスリリースで述べています。 「このユニークな標的療法は、これらの患者に、この疾患の根本的な根本に直接影響する症状の革新的な治療を提供します。」

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