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ALアミロイドーシスの異常なタンパク質を抑制する分子は新しいタイプの治療法を指し示している
Scripps Researchの科学者は、ALアミロイドーシス、進行性でしばしば致命的な疾患の原因であるタンパク質の構造変化を防止する小分子のグループを特定しました。
小分子は免疫グロブリンタンパク質に結合します。免疫グロブリンタンパク質は体の免疫系で重要な役割を果たし、免疫グロブリン軽鎖と呼ばれるタンパク質のサブユニットを安定化します。 軽鎖を本来の形状で結合および安定化することにより、軽鎖が誤って折りたたまれ、ALアミロイドーシスの患者に見られる有毒なプラークを形成するのを防ぎます。
フルオロフォアで軽鎖を標識し、プロテイナーゼKによる切断への形状変化を結合することにより、ほぼXNUMX万個の小分子が、蛍光偏光を使用して疾患関連の構造変化を防止する能力についてスクリーニングされました。 アーティファクトを排除するためのハイスループットスクリーンとさまざまなカウンタースクリーンのベースとしてこの戦略を使用して、チームは、免疫グロブリン軽鎖が誤って折りたたまれ、試験管内で凝集するのを防ぐ複数の小分子薬剤候補を発見しました。

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