ソース： 血液学/米国血液学会の教育プログラム

年： 2017

著者： メルリーニG

全身性アミロイドーシスは、循環タンパク質がアミロイド原線維として誤って折りたたまれ、細胞外に沈着することによって引き起こされ、重要な臓器の機能不全を引き起こします。 最も一般的な全身性アミロイドーシスである軽鎖（AL）アミロイドーシスは、小さくて危険なB細胞クローンによって生成された誤って折りたたまれた軽鎖によって引き起こされます。 アミロイド形成、臓器標的化、および損傷のプロセスは多面的であり、疾患の開始後、下流の病原性カスケードの複雑さが増し、その制御が課題になります。 病気は進行性であるため、末期の臓器損傷を防ぐための早期診断が不可欠です。 

リスクのある集団のスクリーニングにおける臓器損傷のバイオマーカーの認識と体系的な使用を改善することは、まだ不十分な診断プロセスを改善する可能性があります。 アミロイドイメージングは​​現在、診断と予後を定式化し、治療の効果を監視する際のバイオマーカーの重要なコンパニオンとして浮上しています。 正確な診断は、リスクに適応し、対応に合わせた適切な治療の基礎です。 クローンを標的とし、アミロイド軽鎖を迅速かつ大幅に減少させる効果的な治療により、全生存期間が著しく改善され、ALアミロイドーシスがすべてのアミロイドーシスの中で最も成功したモデルとなっています。

アミロイド沈着物を標的とする新しい治療法が、軽鎖の凝集とタンパク質毒性を調節する新しい薬剤とともに現在開発中です。 ALアミロイドーシス治療の将来は併用療法であり、この複雑な疾患の治療を達成するという究極の目的で、ベンチからベッドサイドへの迅速な移行のための革新的な共同モデルが必要になります。

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