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最新の発表と集会
テグセディ™はhATTRアミロイドーシスのNHSで利用可能に
Akcea Therapeutics UK Ltd.は、NICEが遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(hATTR)の成人患者におけるステージ1またはステージ2の多発性神経障害の治療のためのTegsedi™(inotersen)の肯定的な最終評価文書(FED)を発行したことを発表しました。 この決定により、このまれな遺伝性の重度の衰弱性で致命的な疾患を抱えるイギリスの患者は、NHSの治療にアクセスできるようになります。
hATTRアミロイドーシスは、末梢神経、心臓、腸管を含む、全身のさまざまな組織や臓器におけるTTRタンパク質の異常な形成とTTRアミロイド沈着物の凝集によって引き起こされる、重篤で進行性の生命を脅かす疾患です。 これらの臓器におけるTTRアミロイド沈着物の進行性の蓄積は、しばしば、難治性末梢感覚運動ニューロパシー、自律神経ニューロパシー、および/または心筋症、ならびに他の疾患症状を引き起こす。

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