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英国は潜在的な遺伝子編集療法の第1相試験、NTLA-2001を承認
この治療では、CRISPR / Cas9編集技術を使用します。これは、細菌に由来する技術であり、研究者は、追加、削除、または編集するDNAの領域を指定することにより、細胞のゲノムを編集できます。
NTLA-2001は、肝細胞のDNAからTTR遺伝子を排除するように設計されています。これにより、TTRの産生が大幅に減少し、ATTRの症状の発生が防止されます。

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