経歴 遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスは、まれで進行性の潜在的に生命を制限する多臓器疾患であり、患者の生活のあらゆる側面に影響を及ぼします。

試験 このオンライン国際デルファイ調査は、臨床患者主導の実践的なガイダンスを進化させ、学際的なチームによって専門的な環境で管理され、連携する医療専門家 (HCP) と患者擁護団体 (PAG) によってサポートされるケアへの総合的なアプローチを刺激し、奨励することを目的としていました。 。

設計 PAG および主要な臨床専門分野 (神経内科、心臓内科、内科、理学療法、臨床心理学、栄養学、専門看護学) の代表を含む 14 人のメンバーからなる患者擁護者と HCP の共同一次委員会が招集されました。 XNUMX つの中心的な目標をサポートするために必要なケアの提供に関してガイダンスが進化しました。病気のモニタリングとケアの組織化。身体的および精神的健康の維持。家族中心のケアと介護者のサポート。患者と医師の対話。ソーシャルサポートやソーシャルネットワーキングへのアクセス。

一般 2022 年 252 月から 51 月まで、27 か国から 122 人の医療従事者と 100 人の PAG 代表が Delphi 調査に参加するよう招待されました。少なくとも 82 つの調査質問に回答した 22 人の回答者のうち、ほとんどが専門センターの医療従事者 (18、XNUMX%) でした。残りは PAG の代表者 (XNUMX、XNUMX%) でした。

主な成果指標 各推奨事項の合意レベルと実際の実現可能性の両方が、匿名化された 2 回のオンライン Delphi 投票ラウンドによってテストされました。

結果 臨床患者コミュニティは、75% 以上の一致というコンセンサスの先験的閾値に基づいて、17 つを除くすべての推奨事項を支持しました。しかし、ほとんどの医療従事者が日常診療の中核として認識した推奨事項は 49 件中 35 件 (32%) のみでした。残り（49 人中 65 人（50％））は、医療従事者の回答者の 30％ 未満によって中核的ケアの一部であると認識され、医療従事者の 45 ～ XNUMX％ によってほぼ達成可能であると認識されました。比較すると、PAG は低い実施レベルを記録しました。

結論 この病気の影響を受ける人々の複雑なニーズに対処するために、（関連する医療従事者と医療保険者によってサポートされる）学際的なサービスをどのように進化させるかについて、さらなる検討が必要です。