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最も高価な心臓薬であるタファミジスのモニタリング：血清トランスサイレチンレベルは答えですか？

重要な情報

ソース： JACC：CardioOncology

年： 2021

著者： Ian C. Chang、Eli Muchtar、Martha Grogan

要約/要約：

かつてはまれな状態と見なされていたトランスサイレチン（TTR）心アミロイドーシス（ATTR-CM）は、意識の高まりと診断の改善の結果として、ますます診断されるようになりました。 TTR安定剤タファミジスは、現在、米国食品医薬品局（FDA）によってATTR-CM用に承認されている唯一の薬剤です。 極めて重要なATTR-ACT（トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症臨床試験におけるタファミジス）は、タファミジス治療が疾患の進行を遅らせ、死亡率の低下と心血管系の入院に関連していることを示しました。 別のTTR安定剤であるAG10（acoramidis）は、いくつかのRNAサイレンサー療法と同様に、ATTR-CMの第3相臨床試験で研究されています。
 
タファミジスは、TTRテトラマーのチロキシン結合部位に結合する小分子であり、それによってアミロイド形成性モノマーへの解離プロセスを遅らせます。 ATTR-ACT研究では、タファミジスは忍容性が高く、タファミジスとプラセボを投与された患者間で同様の有害事象の発生率が見られました。 FDAは、医薬品固有の安全性モニタリングを推奨していません。 ただし、年間定価が225,000ドルであるため、タファミジス治療は、保険が適用されている場合でも、多くの患者に多大な経済的負担をもたらします。 したがって、このゆっくりと進行する疾患の副作用が比較的少ない高価な治療では、患者と医療提供者は一般に、タファミジスが機能しているかどうか疑問に思い、自然に有効性の測定を求めます。
 
組織： メイヨークリニック、米国

DOI： 10.1016 / j.jaccao.2021.09.007

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