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ATTR アミロイドーシスに対する非肝移植療法 2022

重要な情報

ソース： アミロイドーシス支援グループ

年： 2022

著者： ジェフリー・ウィズアウト

要約/要約：

ATTR アミロイドーシスの非肝移植療法 2022 には、トランスサイレチン (TTR) と呼ばれるタンパク質の異常な沈着を特徴とする遺伝性疾患である ATTR アミロイドーシスを治療するためのさまざまな薬物療法と治療法がリストされています。 この表は、テトラマー安定剤、RNA 指向療法、および遺伝子編集療法の 3 つのカテゴリーに分かれています。 Patisiran、Tafamidis、Inotersen、Vutrisiran など、リストされている治療法の一部は FDA の承認を受けていますが、その他はまだ開発中です。

 

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