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遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療のためのパチシラン

重要な情報

ソース： 臨床薬理学の専門家によるレビュー

年： 2019

著者： ヤン・J

要約/要約：

遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスは、トランスサイレチン（TTR）遺伝子の変異が原因で、アミロイド線維として蓄積される誤って折りたたまれたTTRタンパク質が発生します。 Patisiranはリボ核酸干渉（RNAi）の脂質ナノ粒子製剤で、TTRの生成を減少させることができます。 対象分野：このレビューでは、パチシランの化学的性質、作用機序、薬物動態、臨床効果、および安全性が紹介されました。

専門家の解説：

Patisiranは、遺伝性トランスチレチン介在性アミロイドーシスの患者さんに新しい治療オプションを提供します。 Patisiranは、TTRレベルを大幅に低下させ、患者の神経障害と生活の質を改善することができます。 一般的な副作用は、上気道感染症と注入関連の反応でした。

組織： 中国臨沂市中央病院

DOI： 10.1080/17512433.2019.1567326

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