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遺伝子編集療法は、遺伝性疾患の治療における革命への道を開く
遺伝性トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスの人は、トランスサイレチン(TTR)遺伝子に変異があります。これは、心臓や神経に徐々に蓄積する異常なタンパク質を産生することを意味します。 症状には、手足のしびれ、腸と膀胱の制御の喪失、不動などがあります。 状態は次第に悪化し、最終的には致命的です。
患者が利用できる治療オプションのほとんどは、症状の管理と病気の進行の予防に関係しています。

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