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全身性軽鎖アミロイドーシスの疾患負担：系統的文献レビュー

重要な情報

ソース： 現在の医学研究と意見

年： 2017

著者： Lin HM、Gao X、Cooke CE、Berg D、Labotka R、Faller DV、Seal B、Hari P

要約/要約：

導入：
疾患の負担を理解し、満たされていない医療ニーズと知識のギャップを特定するために、全身性軽鎖（AL）アミロイドーシスに関する系統的な文献レビューが行われました。
 
メソッド：
MEDLINE、Embase、およびCochraneデータベースは、ALアミロイドーシスの臨床的、経済的、および患者報告の結果（PRO）の側面に焦点を当てた検索用語を使用して、過去10年間に公開された英語の研究で検索されました。 経済カテゴリとPROカテゴリの記事の収率は低く、臨床会議の議事録で追加の検索が行われ、GoogleとGoogle Scholarが使用されました。 レビュー後、データ抽出用に65の記事が含まれていました。
 
結果について
ALアミロイドーシスは、FDAまたはEMAが承認した薬物療法の適応症のないまれな疾患です。 適応外療法を使用すると、非反応または進行の割合が42〜64％と高く、死亡率が高くなります。 治療中の毒性は一般的であり、グレード30以上の重症度を経験している患者の最大40〜3％と推定されています。 ALアミロイドーシスの患者は、重度の心理的苦痛、不安、臨床的うつ病を報告しています。
 
結論：
ALアミロイドーシスに関連する経済的コストに関する文献には欠陥があり、コストに関する情報は、ALアミロイドーシスに共通する多発性骨髄腫または他の疾患または治療成分を調べた研究から得られました。
 
組織： Millennium Pharmaceuticals Inc.、米国; ファーマリットインターナショナル、米国; 米国ウィスコンシン医科大学

DOI： 10.1080/03007995.2017.1297930

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