ソース： アミロイド：国際アミロイドーシス学会の公式ジャーナル

年： 2022

著者： 安藤幸雄、デビッド・アダムス、メリル・D・ベンソン、ジョン・L・バーク、ヴィオレイン・プランテ・ボルデヌーブ、テレサ・コエーリョ、イザベル・コンセイソン、ボ・ゴラン・エリクゾン、ローラ・オビチ、クラウディオ・ラペッツィ、関島芳樹、上田光治、ジョバンニ・パラディーニメルリーニ

遺伝性および野生型の両方のアミロイドトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療のためのXNUMXつの薬の最近の承認は、これらの疾患の治療に新しい時代を開きました。 ATTRアミロイドーシスはその病態生理に組み込まれており、薬剤はアミロイドカスケードの重要な段階を標的としています。 病原性多様体を除去する肝移植に加えて、遺伝子サイレンサーの導入により、野生型と変異型トランスサイレチン（TTR）の両方を抑制できるようになり、潜在的な治療範囲が野生型心アミロイドーシスにまで拡大しました。 小分子を使用したTTRの速度論的安定化は、アミロイド神経障害と心筋症の両方に臨床的に有効であることが証明されています。 遺伝子サイレンサーと動的安定剤は、第III相試験の結果に基づいて最近承認されました。 ただし、比較試験は実施されていないため、推奨事項を作成することは困難です。 肝移植の適応はかなり狭くなっています。 ここでは、専門家のコンセンサスに基づいて治療のガイドラインが提案されており、現在臨床試験が行われているいくつかの薬剤は、近い将来、治療装備、ひいては治療戦略が変更される可能性があることを認めています。 疾患の進行と薬効を監視するための適応症も、これらの複合体の管理のために提供されていますが、現在は非常に治療可能な疾患です。

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