ソース： 薬の実体

年： 2015

著者： Hawkins PN、Ando Y、Dispenzeri A、Gonzalez-Duarte A、Adams D、Suhr OB

トランスサイレチン（TTR）アミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、さまざまな臓器や組織における不溶性ATTRアミロイド線維の沈着に起因する、多系統の多遺伝子型疾患です。 まれであると考えられていますが、症状が非特異的である可能性があり、診断は組織生検でのアミロイド検出に大きく依存しているため、この深刻な疾患の有病率は過小評価されている可能性があります。 治療は、どの組織/臓器が関与しているかによって導かれますが、治療の選択肢は後期疾患の患者には限られています。 確かに、多発性神経障害を伴う家族性ATTRアミロイドーシスの肝移植への熱意は、重大な神経障害または心臓障害のある患者の予後不良により弱まりました。

したがって、新しい治療法に対する満たされていない医療ニーズが残っています。 多発性神経障害を伴うATTRアミロイドーシスの一部の患者におけるTTR安定剤タファミディスおよびジフルニサルの疾患進行の遅延、およびアミロイドの溶解に対するドキシサイクリンとタウロウルソデオキシコール酸の想定される相乗効果は調査中です。

別の治療アプローチは、アミロイド形成タンパク質、TTRの産生を減らすことです。 血漿TTR濃度は、調査中のアンチセンスオリゴヌクレオチドベースの薬物であるISIS-TTRRx、または肝臓を標的とする調査中のRNA干渉ベースの治療法であるパチシランとレブシランで大幅に削減できます。 ATTRアミロイドーシスの進化する治療の展望は、この衰弱性疾患の患者の臨床転帰にさらなる改善の希望をもたらします。

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