科学文献と患者教育のテキスト
トランスサイレチンアミロイドーシスのためのCRISPR-Cas9InVivo遺伝子編集
ソース: ニューイングランド·ジャーナル·オブ·メディスン
年: 2021
著者: Julian D. Gillmore、Ed Gane、Jorg Taubel、Justin Kao、Marianna Fontana、Michael L. Maitland、Jessica Seitzer、Daniel O'Connell、Kathryn R. Walsh、Kristy Wood、Jonathan Phillips、Yuanxin Xu
要約/要約:背景:
ATTRアミロイドーシスとも呼ばれるトランスサイレチンアミロイドーシスは、組織、主に神経と心臓に誤って折りたたまれたトランスサイレチン(TTR)タンパク質が進行性に蓄積することを特徴とする生命を脅かす疾患です。 NTLA-2001は、血清中のTTR濃度を低下させることにより、ATTRアミロイドーシスを治療するように設計されたinvivo遺伝子編集治療薬です。
メソッド:
前臨床のinvitroおよびinvivo研究を実施した後、多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスの2001人の患者(進行中の第1相臨床内のXNUMXつの初期用量グループのそれぞれにXNUMXつ)でNTLA-XNUMXの単回漸増用量の安全性と薬力学的効果を評価しました調査。
結果について
前臨床試験では、単回投与後のTTRの持続的なノックアウトが示されました。 患者への注入後最初の28日間の安全性の連続評価では、有害事象はほとんど見られず、発生したもののグレードは軽度でした。 用量依存的な薬力学的効果が観察された。 28日目に、血清TTRタンパク質濃度のベースラインからの平均減少は、キログラムあたり52 mgの用量を投与されたグループで47%(範囲、56から0.1)でした。
結論:
多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスの患者の小グループでは、NTLA-2001の投与は軽度の有害事象のみに関連し、TTRの標的ノックアウトを通じて血清TTRタンパク質濃度の低下をもたらしました。
DOI: 10.1056 / NEJMoa2107454
続きを読む
な性のあるコンテンツ
-
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス遺伝性トランスサイレチン(ATTR)アミロイド...
-
遺伝性TTRの臨床試験に関するIonisの最新情報–ASGウェビナー10/11https://www.youtube.com/watch?v=K2TmwAfu...
-
アミロイドーシスの意識私たちのすべての正常なタンパク質...
-
テグセディ™はhATTRアミロイドーシスのNHSで利用可能にAkcea Therapeutics UK Ltd.が発表した...
-
次のステップを踏む:hATTRアミロイドーシス診断後の生活hATTRアミロイドーシスと診断されている...
-
hATTRアミロイドーシスについて医師と話す症状と疑わしい症状がありますか...
-
バーチャルミーティング – アミロイドーシスサポートグループ – 15 年 2023 月 XNUMX 日土曜日日時 15年2023月XNUMX日(土)...
このサイトでの体験を改善するために、クッキーを使用しています。 これには、当社のウェブサイトの基本的な機能に不可欠なCookie、分析目的のCookie、およびサイトコンテンツのパーソナライズを可能にするCookieが含まれます。 [同意する]またはこのサイトのコンテンツをクリックすると、Cookieを配置できることに同意したことになります。 好みに合わせてブラウザのCookie設定を調整できます。
さらに詳しく
このウェブサイト上のCookieの設定があなたに可能な限り最高のブラウジング体験を与えるために、「Cookieを許可する」に設定されています。 あなたのクッキーの設定を変更せずに、このウェブサイトを継続して使用するか、あなたは、あなたがこれに同意しているの下には「同意する」をクリックした場合。